Đột phá trong điều trị rối loạn mỡ máu
Hai nhà khoa học Mỹ là Luke Laffin và Stephen Nicholls thuộc viện Cleveland và Hiệp hội tim mạch Mỹ (AHA) vừa công bố liệu pháp gene để giảm chứng mỡ máu cao (cholesteron xấu). Cụ thể, các nhà khoa học chỉnh sửa gene có khả năng giảm tới 50% cholesterol xấu (LDL) và 55% triglyceride.
Minh họa về cholesteron xấu trong máu. Ảnh: CLEVELAND
Nghiên cứu mang tên CTX310 được tiến hành từ tháng 6-2024 đến tháng 8-2025 trên 15 bệnh nhân tại Australia, New Zealand và Anh. Liệu pháp sử dụng công nghệ “kéo sinh học” CRISPR-Cas9 để vô hiệu hóa gene ANGPTL3, gene điều hòa quá trình tổng hợp cholesterol và triglyceride trong gan.
Kết quả vừa công bố trên tạp chí y học New England cho thấy, chỉ với một liều điều trị duy nhất, mức LDL và triglyceride của người bệnh giảm mạnh và duy trì ở mức thấp ít nhất 60 ngày. Tác dụng phụ ghi nhận chủ yếu là kích ứng nhẹ, tạm thời tại chỗ truyền.
Các bác sĩ nhận định, đây là giải pháp một lần cho cả đời, đặc biệt hữu ích với người bị rối loạn mỡ máu di truyền vì hiện chưa có thuốc nào có thể đồng thời giảm cả LDL lẫn triglyceride hiệu quả như vậy. Các thử nghiệm giai đoạn 2 và 3 sẽ được triển khai trong năm 2026 nhằm đánh giá hiệu quả và độ an toàn lâu dài.
Nguồn SGGP: https://sggp.org.vn/dot-pha-trong-dieu-tri-roi-loan-mo-mau-post823364.html
