Mỹ bước vào đột phá y học táo bạo

Các thử nghiệm lâm sàng ghép thận lợn sắp được thực hiện dưới quy mô lớn. Ảnh: ATM.

Ngày 14/6, Bill Stewart, huấn luyện viên thể thao 54 tuổi ở thành phố Dover, bang New Hampshire, bước vào phòng mổ Bệnh viện Đa khoa Massachusetts với mong muốn đóng góp một phần nhỏ cho khoa học. Ông trở thành người Mỹ mới nhất được ghép thận lợn thử nghiệm.

Theo AP, với nhóm máu hiếm, ông có thể phải chờ tới bảy năm mới tìm được thận phù hợp từ người hiến đã mất, trong khi những người tình nguyện hiến sống lại không đủ điều kiện.

Sau ca ghép, Stewart đang hồi phục tốt. Điều khiến Stewart hạnh phúc nhất là thoát khỏi "cánh tay chạy thận" vốn bào mòn sức lực. Ông đã bắt đầu trở lại công việc văn phòng và thậm chí còn ghé thăm phòng chạy thận cũ để báo tin mình ổn, đồng thời truyền thêm chút hy vọng cho những người vẫn còn trên hành trình đó.

Ca phẫu thuật của Stewart diễn ra trong bối cảnh Tim Andrews, cũng ở New Hampshire, đã sống nhờ quả thận lợn suốt bảy tháng - con số vượt xa kỷ lục trước đó chỉ 130 ngày.

Thành công bước đầu này đã thúc đẩy Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) bật đèn xanh cho công ty eGenesis triển khai thử nghiệm lâm sàng quy mô lớn, mang thêm hy vọng cho hàng trăm nghìn người đang mòn mỏi chờ ghép thận.

FDA bật đèn xanh

Theo CNN, các nhà khoa học đang tiến thêm một bước quan trọng trong hành trình nghiên cứu khả năng cấy ghép nội tạng lợn cho người, khi lĩnh vực này đã chính thức bước sang giai đoạn thử nghiệm lâm sàng trên quy mô lớn.

Công ty công nghệ sinh học eGenesis, đơn vị phát triển đàn lợn chỉnh sửa gene để lấy nội tạng cấy cho người, cho biết đã nhận được chấp thuận từ Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) để triển khai thử nghiệm ghép thận từ lợn.

Đây được xem là tín hiệu tích cực, theo đánh giá của Paul Conway, Chủ tịch Ủy ban Chính sách và Đối ngoại thuộc Hiệp hội Bệnh nhân Thận Mỹ. eGenesis đã ứng dụng công nghệ CRISPR để loại bỏ gene tạo ra alpha-gal - một loại carbohydrate gây phản ứng thải ghép gần như tức thì ở người, qua đó nâng cao tính tương thích của thận lợn với cơ thể người nhận.

Tim Andrews đã sống nhờ vào quả thận lợn được 7 tháng. Ảnh: Massachusetts General Hospital.

Trong vài năm gần đây, Mỹ đã ghi nhận một số ca ghép thận và tim từ lợn, gọi là xenotransplant, tại Trung tâm Y khoa NYU Langone và Trường Y Đại học Maryland. Tuy nhiên, những ca này được tiến hành theo cơ chế “sử dụng nhân đạo” cho bệnh nhân không còn lựa chọn điều trị, chứ chưa nằm trong khuôn khổ thử nghiệm chính thức.

Nhu cầu ghép thận tại Mỹ hiện rất lớn: hơn 100.000 người đang trong danh sách chờ, với 86% cần ghép thận. Thời gian chờ ghép trung bình từ 3 đến 5 năm, riêng người nhóm máu O có thể lên tới 10 năm. Tỷ lệ tử vong trong vòng 5 năm ở bệnh nhân chạy thận vượt quá 50%. Chính vì vậy, việc mở ra hướng đi mới như ghép thận từ lợn được xem là tia hy vọng lớn cho hàng trăm nghìn bệnh nhân.

Massachusetts General Hospital (Mass General) là cơ sở y tế đi đầu trong lĩnh vực này. Tháng 3/2024, bệnh nhân Rick Slayman (62 tuổi) trở thành người đầu tiên trên thế giới được ghép thận lợn chỉnh sửa gene, nhưng qua đời hai tháng sau vì bệnh tim mạch không liên quan đến thận ghép. Bệnh nhân thứ hai, Tim Andrews (67 tuổi), đến nay vẫn duy trì được chức năng thận, trở thành trường hợp sống lâu nhất với nội tạng lợn.

Ngoài eGenesis, công ty United Therapeutics cũng phát triển lợn chỉnh sửa gene, từng cung cấp nội tạng cho các ca ghép tại NYU Langone và Đại học Maryland. Doanh nghiệp này cũng dự kiến triển khai thử nghiệm lâm sàng trong năm nay.

Tia hy vọng cho hàng trăm nghìn bệnh nhân chạy thận

Theo tiến sĩ Leonardo Riella, chuyên gia ghép thận tại Mass General, thử nghiệm trên nhóm bệnh nhân khỏe mạnh hơn, chưa có biến chứng nặng do chạy thận, sẽ là chìa khóa để đánh giá độ bền vững của thận lợn. Việc này giúp tránh được những yếu tố gây nhiễu thường gặp ở bệnh nhân suy thận lâu năm.

Ông Mike Curtis, Giám đốc điều hành eGenesis, cho rằng chỉ có thử nghiệm trên quy mô lớn mới có thể trả lời chính xác câu hỏi liệu công nghệ này có thể áp dụng cho nhiều nhóm bệnh nhân khác nhau hay không. Công ty đặt mục tiêu ghép cho 33 bệnh nhân trong vòng hai năm rưỡi tới, trong khi United Therapeutics dự kiến thử nghiệm trên 50 bệnh nhân.

Quả thận lợn đã được chỉnh sửa gene chuẩn bị được ghép cho người bệnh. Ảnh: Joe Carrotta/NYU Langone Health.

Giáo sư Robert Montgomery (NYU Langone), người tiên phong thực hiện ca ghép thận lợn đầu tiên trên người chết não năm 2021, nhận định: “Chúng tôi không ngờ rằng chỉ sau chưa đầy bốn năm, FDA đã phê duyệt hai thử nghiệm lâm sàng. Tôi luôn tin rằng, nếu đưa được thận lợn vào cơ thể người, chúng ta sẽ khiến nó hoạt động”.

Hiện Mỹ có khoảng 37 triệu người trưởng thành mắc bệnh thận mạn, trong đó gần 800.000 người đã suy thận giai đoạn cuối. Một khảo sát từ Hiệp hội Bệnh nhân Thận Mỹ cho thấy nếu thận lợn được FDA phê duyệt, hơn 70% bệnh nhân sẵn sàng chấp nhận phương án ghép này. Điều đó cho thấy kỳ vọng rất lớn đang được đặt vào công nghệ ghép tạng từ lợn, vốn có thể thay đổi hoàn toàn bức tranh điều trị bệnh thận trong tương lai.

Kỳ Duyên