'Thuốc AI' là gì?

“Thuốc AI”: khái niệm mới trong ngành dược

“Thuốc AI” là cách gọi ngắn gọn cho những loại thuốc được trí tuệ nhân tạo tham gia phát hiện hoặc thiết kế. Thay vì phụ thuộc hoàn toàn vào các nhà khoa học trong việc chọn mục tiêu điều trị, dựng cấu trúc phân tử và thử nghiệm thủ công, AI được dùng để xử lý khối dữ liệu y sinh khổng lồ, từ đó đề xuất các phân tử thuốc tiềm năng.

Tương lai AI điều chế thuốc cho con người. Nguồn: eonsr.com.

Công nghệ này hứa hẹn rút ngắn đáng kể quá trình nghiên cứu vốn mất 10-15 năm và tiêu tốn hàng tỷ USD, khi có thể loại bỏ sớm những ứng viên kém hiệu quả, giảm số phân tử cần tổng hợp từ hàng nghìn xuống chỉ còn vài trăm.

Xu hướng toàn cầu: đầu tư tỷ đô, nhưng chưa có sản phẩm thương mại

Các công ty như Recursion (Mỹ), Insilico Medicine (Trung Quốc) hay Xaira Therapeutics (Mỹ) đã thu hút hàng tỷ USD để phát triển thuốc bằng AI. Một số ứng viên như REC-994 (cho bệnh dị dạng hang mạch não) hay ISM001-055 (cho xơ phổi vô căn) đã đi đến pha II thử nghiệm lâm sàng, chứng minh độ an toàn bước đầu. Tuy nhiên, đến nay chưa có thuốc AI nào chính thức được cấp phép lưu hành. Điều đó cho thấy dù AI mang lại lợi thế trong giai đoạn phát hiện và sàng lọc, phần thử nghiệm lâm sàng, vốn chiếm chi phí lớn nhất, vẫn là rào cản khó vượt qua.

Kinh nghiệm quốc tế: mỗi nơi một cách quản lý

Mỹ đang thử nghiệm mô hình “regulatory sandbox” - “mô hình thử nghiệm pháp lý có kiểm soát”, cho phép doanh nghiệp kiểm nghiệm thuốc AI trong phạm vi giám sát chặt chẽ. Liên minh châu Âu (EU) chọn cách quản lý nghiêm ngặt hơn: Đạo luật AI năm 2024 xếp AI trong y tế vào nhóm rủi ro cao, bắt buộc minh bạch dữ liệu, giải thích thuật toán và có sự giám sát con người. Trong khi đó, Trung Quốc thúc đẩy mạnh mẽ các công ty AI y tế như Insilico, đồng thời siết chặt quy định về dữ liệu cá nhân để bảo đảm an toàn.

Việt Nam: tiềm năng lớn nhưng thiếu hành lang pháp lý

Thị trường dược phẩm Việt Nam đạt 7,7 tỷ USD năm 2023 và dự kiến vượt 10 tỷ USD trong những năm tới. Nhu cầu thuốc đặc trị ngày càng cao do quá trình già hóa dân số và sự gia tăng bệnh mãn tính. Đây là cơ hội lớn để Việt Nam tận dụng AI trong nghiên cứu dược phẩm. Tuy nhiên, hiện Việt Nam chưa có khung pháp lý cụ thể cho việc ứng dụng AI trong phát hiện thuốc. Các quy định hiện hành vẫn áp dụng cho quy trình truyền thống, chưa đề cập đến vấn đề dữ liệu y sinh chuẩn hóa, quyền sở hữu trí tuệ với phân tử do AI đề xuất hay cơ chế phê duyệt thử nghiệm lâm sàng cho thuốc AI. Khoảng trống này khiến Việt Nam đối diện nguy cơ bị chậm chân trong cuộc đua toàn cầu.

Để không bỏ lỡ cơ hội, Việt Nam cần sớm xây dựng khung pháp lý cho thuốc AI. Trước hết là quy định rõ về dữ liệu y sinh: dữ liệu nào được phép dùng để huấn luyện AI, cách bảo mật ra sao và trách nhiệm khi rò rỉ thông tin thế nào. Tiếp đó, cần thiết lập cơ chế thử nghiệm lâm sàng dành riêng cho thuốc AI, với sự tham gia của cả nhà khoa học y sinh và chuyên gia công nghệ. Đồng thời, chính sách sở hữu trí tuệ phải phân định rõ quyền lợi của doanh nghiệp, nhà khoa học và các bên liên quan.

Vậy “thuốc AI” là gì?

“Thuốc AI” hiện vẫn là khái niệm mới, chưa có sản phẩm nào ra thị trường, nhưng rõ ràng đang trở thành xu hướng không thể đảo ngược. Với thị trường dược phẩm tăng trưởng nhanh, Việt Nam có cơ hội tham gia vào cuộc chơi này. Nhưng nếu không nhanh chóng xây dựng hành lang pháp lý, chúng ta sẽ chỉ đứng ngoài quan sát, nhập khẩu thành quả từ nước khác với chi phí cao. Ngược lại, một khung pháp lý tiên tiến, minh bạch và phù hợp sẽ mở đường để Việt Nam tận dụng được AI, hướng tới phát triển thuốc mới vì sức khỏe cộng đồng.

Huy Tuấn