FDA chấp nhận ứng dụng thuốc mới trong bệnh cơ tim phì đại tắc nghẽn

Bệnh cơ tim phì đại là gì?

Bệnh cơ tim phì đại là bệnh lý di truyền do đột biến gen mã hóa protein của cấu trúc sarcomere cơ tim. Bệnh nhân có thành tim dày lên, có thể tiến triển tới tình trạng tắc nghẽn đường ra thất trái, hở van hai lá, rối loạn chức năng tâm trương, thiếu máu cơ tim và loạn nhịp tim. Đây là nguyên nhân khiến bệnh nhân xuất hiện các triệu chứng mệt mỏi, đau ngực, phù phổi, khó thở kịch phát về đêm, ngất, thậm chí đột tử.

Trong đó bệnh cơ tim phì đại tắc nghẽn chiếm khoảng 2/3 các trường hợp. Bệnh cơ tim phì đại tắc nghẽn có vách ngăn giữa tâm thất trái và tâm thất phải dày hơn, gây tắc nghẽn đường ra thất trái và giảm lưu lượng máu qua tim.

Các phương pháp điều trị hiện nay là dùng thuốc ở giai đoạn nhẹ nhằm làm giảm triệu chứng và phòng ngừa các biến chứng. Giai đoạn nặng, tùy trường hợp bệnh nhân có thể cần các phương pháp can thiệp như:

Đặt máy phá rung cấy và máy tạo nhịp dưới da.
Cắt vách liên thất.
Chích cồn vào nhánh vách của động mạch liên thất trước.

Trong trường hợp bệnh nhân cơ tim phì đại có suy tim nặng, không đáp ứng với các phương pháp điều trị nêu trên sẽ cần được ghép tim.

Nhiều bệnh nhân bị bệnh cơ tim phì đại tắc nghẽn có triệu chứng nặng, nên điều trị bằng giảm vách ngăn (SRT). Điều này thường đòi hỏi phẫu thuật tim hở hoặc thủ thuật cắt bỏ vách ngăn. Cả 2 lựa chọn này cần chăm sóc chuyên biệt.

Thuốc giúp giảm nhu cầu điều trị bằng SRT

Mavacamten trước đây đã được phát hiện làm giảm sức co bóp cơ tim bằng cách ức chế sự hình thành quá mức myosin-actin. Khi quá mức myosin-actin dẫn đến tăng co bóp và phì đại thất trái. Phương pháp điều trị điều chỉnh số lượng đầu myosin có làm giảm sự co bóp. Mavacamten nhằm vào mục tiêu sinh lý bệnh cơ bản của tình trạng này.

FDA phê duyệt thuốc sau khi đánh giá kết quả thử nghiệm pha 3, đánh giá mavacamten ở những bệnh nhân có triệu chứng đã đáp ứng tiêu chí an toàn.

Nghiên cứu này chọn ngẫu nhiên 112 bệnh nhân, chia thành 2 nhóm. Một nhóm nhận mavacamten và một nhóm sử dụng giả dược. Nghiên cứu bao gồm 3 giai đoạn điều trị trong 128 tuần:

- Giai đoạn 16 tuần có đối chứng với giả dược.

- Giai đoạn điều trị tích cực 16 tuần, trong đó tất cả bệnh nhân được sử dụng mavacamten.

- Giai đoạn kéo dài 96 tuần trong đó tất cả bệnh nhân được sử dụng mavacamten.

Kết quả là 97% bệnh nhân hoàn thành thử nghiệm với tổng số 5 lần rút thuốc, có dung nạp tốt với mavacamten.

Các tác dụng ngoại ý là nhẹ đến trung bình. Có 3 bệnh nhân đã phải rút khỏi thử nghiệm do các tác dụng ngoại ý. Trong đó 2 bệnh nhân dùng mavacamten bị rung nhĩ và ngất; 1 bệnh nhân dùng giả dược bị đột tử.

8% bệnh nhân kết thúc điều trị bằng mavacamten đã trải qua ít nhất một tác dụng ngoại ý nghiêm trọng, bao gồm: Rung nhĩ, ngất, bệnh cơ tim căng thẳng, viêm túi thừa, nhiễm trùng, đụng dập hoặc gãy xương cẳng tay; 9% bệnh nhân trong nhóm dùng giả dược cũng báo cáo ít nhất 1 tác dụng ngoại ý nghiêm trọng.

BS.Roland Chen - Trưởng bộ phận phát triển thuốc tim mạch tại Bristol Myers Squibb, cho biết: Sự chấp thuận của FDA với thuốc mavacamtenđã đánh dấu một cột mốc quan trọng đối với bệnh nhân. Nó giúp giảm nhu cầu điều trị bằng SRT.

Minh Đức