Giới nghiên cứu lần đầu chỉnh sửa chính xác gene phôi người
Nhóm nhà khoa học tại Đại học Columbia lần đầu tiên phát triển một kỹ thuật chỉnh sửa gene mới cho phép tạo phôi thai nhân tạo.
Theo kết quả nghiên cứu đã đăng trên bioRxiv - nền tảng trực tuyến miễn phí chuyên lưu trữ và chia sẻ các bản thảo nghiên cứu thuộc lĩnh vực khoa học sự sống và sinh học, nhóm các nhà khoa học tại Đại học Columbia dẫn đầu bởi Tiến sĩ di truyền học Dieter Egli cho biết đã nghiên cứu thành công việc chỉnh sửa DNA của phôi thai người giai đoạn đầu với độ chính xác được đánh giá "chưa từng có".
Công nghệ mới gọi là base editing, (chỉnh sửa base/chỉnh sửa điểm) là công nghệ chỉnh sửa gene thế hệ mới, cho phép thay đổi chính xác một ký tự (base) DNA thành một ký tự khác ngay tại vị trí mục tiêu trên bộ gene. Đây là công nghệ phát triển dựa trên hệ thống CRISPR-Cas nhưng mang lại độ chính xác cao hơn và an toàn hơn so với CRISPR truyền thống.
Nhóm nghiên cứu của TS Egli đã thay thế từng ký tự di truyền riêng lẻ trong chuỗi DNA mà không gây ra những tổn thương thường thấy ở dạng chỉnh sửa gene CRISPR trước đó. Họ nhắm mục tiêu vào 2 gene bao gồm: gene PCSK9 có thể mang các đột biến làm tăng nồng độ LDL trong máu và nguy cơ mắc bệnh tim; gene HBG điều khiển quá trình sản xuất hemoglobin ở thai nhi.
Nhóm nghiên cứu đã thành công trong việc thay đổi cả 2 gene trên. Trong một số thí nghiệm, cả hai gen đã được thay đổi trong cùng một phôi thai.
Điểm khác biệt quan trọng so với các thí nghiệm CRISPR trước đây là nhóm nghiên cứu của TS Egli không ghi nhận sự tổn thương diện rộng như đã thấy trước đó khi DNA phôi bị cắt bỏ.
Nhóm các nhà khoa học tại Đại học Columbia phát triển một kỹ thuật chỉnh sửa gene mới cho phép tạo phôi thai nhân tạo. Ảnh: AI-generated image.
Công nghệ CRISPR được biết đến rộng rãi vào năm 2012 khi cho phép các nhà khoa học có thể cắt bỏ một các đoạn DNA mục tiêu. Điều này dẫn đến những tiến bộ y học, bao gồm cả phương pháp điều trị bệnh thiếu máu hồng cầu hình liềm được Mỹ phê duyệt vào năm 2023.
Tuy nhiên, công nghệ CRISPR không hoàn hảo bởi đôi khi nó bỏ sót mục tiêu trong DNA hoặc đôi khi cắt bỏ nhầm các đoạn gene. Ở phôi thai, nguy cơ này đặc biệt nghiêm trọng.
Trong nghiên cứu mới, nhóm của TS Egli cho biết đã đưa các trình chỉnh sửa gene cơ bản vào trứng đã thụ tinh và phôi 2 tế bào do cha mẹ hiến tặng. Họ cho biết các chỉnh sửa vẫn chưa hoàn hảo. Đôi khi, các phân tử chỉnh sửa cơ sở không tìm thấy DNA mục tiêu của chúng. Kết quả là, một số tế bào trong phôi vẫn giữ nguyên phiên bản gốc của gene, trong khi những tế bào khác bị biến đổi. Những phôi thai này trở thành hỗn hợp di truyền, gọi là thể khảm. Việc có các tế bào với phiên bản khác nhau của cùng một gene có thể dẫn đến nhiều vấn đề sức khỏe nếu phôi thai phát triển thành em bé.
TS Egli cảnh báo không nên cho rằng công nghệ CRISPR đã sẵn sàng để sử dụng trong lâm sàng. "Chúng tôi không khẳng định công nghệ này sẽ được sử dụng trong các phòng khám ngay ngày mai", TS Egli nói.
Mời độc giả xem video: Giáo sư đoạt giải Nobel Hóa Học giao lưu với sinh viên Việt Nam. Nguồn: VTV24.
Tin nóng
Mang vẻ ngoài của một loại đá đen bóng, có một khoáng vật màu đỏ máu đồng hành cùng sự phát triển của nền văn minh nhân loại từ hàng vạn năm trước.
Giới chức Indonesia cho biết một núi lửa hoạt động mạnh ở miền đông nước này đã phun trào nhiều lần trong ngày 5/6, tạo ra các cột tro bụi khổng lồ và buộc một sân bay địa phương phải tạm đóng cửa.
Theo phóng viên TTXVN tại Sydney, lực lượng chức năng liên bang Australia vừa phát hiện và tịch thu hơn 100.000 con gián ngoại lai tại một cơ sở nhân giống thương mại ở thành phố Bathurst, thuộc vùng Central West, bang New South Wales (NSW).
Giữa những ngày cả nước hướng về Ngày Môi trường thế giới (5/6), Ngày Đại dương thế giới (8/6) và Tuần lễ Biển và Hải đảo Việt Nam (1-8/6), nhiều ngư dân tại miền Trung, đặc biệt tại tỉnh Gia Lai vẫn lặng lẽ thực hiện những việc làm đầy ý nghĩa: cứu hộ rùa biển vướng lưới, mắc câu rồi thả trở lại môi trường tự nhiên. Những hành động giản dị ấy đang góp phần lan tỏa mạnh mẽ thông điệp bảo vệ môi trường biển, giảm thiểu rác thải nhựa và gìn giữ hệ sinh thái đại dương bền vững.
Các nhân viên bảo vệ động vật hoang dã đã triệt phá một đường dây nuôi gián bất hợp pháp ở vùng nông thôn Úc, thu giữ một lượng lớn gián trị giá hơn 100.000 USD.
Nhóm nghiên cứu tại Italy phát hiện bằng chứng cho thấy vi sinh vật cổ đại lẫn hiện đại vẫn đang hoạt động bên trong xác ướp người băng Otzi hơn 5.000 tuổi.
Tin mới
Con trăn có chiều dài gần 3 m bất ngờ xuất hiện dưới gầm giường tại khu vực nghỉ ngơi của một đơn vị ở Khánh Hòa vào rạng sáng, khiến những người có mặt không khỏi bất ngờ.
Một đoạn video ghi lại cảnh trăn gấm dài gần 3m nằm dưới gầm giường tại Khánh Hòa đang thu hút sự chú ý. Sau khi nhận diện loài, anh Hoàng Phú phát hiện đã xua đuổi con vật trở lại môi trường tự nhiên.
Một 'kho báu' 146.000 tuổi đã được loài người tuyệt chủng Homo juluensis để lại ở miền Trung Trung Quốc.
Không ít người giật mình khi phát hiện rắn xuất hiện trong sân vườn, nhà vệ sinh hay thậm chí phòng ngủ vào mùa hè. Điều gì khiến loài vật này bất ngờ 'ghé thăm' nhà dân nhiều hơn trong những tháng nắng nóng?
Ông Hillary Dawa Sherpa, 52 tuổi, hướng dẫn viên leo núi người Sherpa, người được cho là đã tử vong trên đỉnh Everest, đã được tìm thấy còn sống sau gần 1 tuần một mình ở 'vùng chết' không có thức ăn, nước uống và bình ôxy.
Dưới bầu trời lạnh giá gần như quanh năm, đài nguyên là nơi sự sống tồn tại theo những cách khiến con người không khỏi kinh ngạc.
Một hướng dẫn viên leo núi người Nepal được giải cứu sau gần một tuần mất tích trên sườn núi Everest mà không có thức ăn, nước uống hoặc ô xy bổ sung trong điều kiện khắc nghiệt. Đây là kỳ tích sinh tồn hiếm có trên ngọn núi cao nhất thế giới.
Một nhóm nhà khoa học tại Đại học Columbia (Mỹ) vừa công bố thành tựu được đánh giá là cột mốc mới trong lĩnh vực di truyền học khi lần đầu tiên chỉnh sửa thành công gene trên phôi người bằng công nghệ 'base editing' với độ chính xác cao chưa từng có. Thành tựu này mở ra triển vọng điều trị các bệnh di truyền ngay từ giai đoạn phôi thai, song cũng làm dấy lên nhiều tranh luận về tính an toàn và các hệ lụy đạo đức lâu dài.