Liệu pháp gene không virus cho bệnh máu khó đông

Ảnh minh họa các nhà nghiên cứu tiêm trực tiếp gene không virus vào tĩnh mạch gan

Trong thử nghiệm tiền lâm sàng, các nhà nghiên cứu từ Đại học Niigata, Nhật Bản sử dụng liệu pháp gene thủy động lực không virus trên khỉ đầu chó để đưa gene, protein và các hợp chất tổng hợp khác vào tế bào.

Sự thiếu hụt protein được gọi là yếu tố IX (FIX), còn có tên khác là hemophilia B, làm suy yếu quá trình đông máu. Mức độ nghiêm trọng của chảy máu phụ thuộc vào lượng FIX trong huyết tương. Phương pháp điều trị là nhập viện và truyền tĩnh mạch liên tục FIX đậm đặc cho đến khi kiểm soát được tình trạng chảy máu.

Sau khi kiểm tra hiệu quả của quy trình đối với quá trình đông máu và nồng độ FIX trong huyết tương, các nhà nghiên cứu phát hiện ra rằng, khỉ đầu chó duy trì mức điều trị FIX trong 210 ngày, và việc tiêm lại vào cùng một thùy gan sau 210 ngày đã đưa mức FIX trở lại bình thường.

LAM ĐIỀN