Liệu pháp ức chế mở ra bước tiến mới cho điều trị bệnh hiếm aHUS

Hội chứng tán huyết tăng ure huyết không điển hình (aHUS) là một bệnh lý hiếm gặp do sự mất kiểm soát của hệ thống bổ thể, dẫn đến tình trạng huyết khối vi mạch (TMA). Bệnh có thể ảnh hưởng đa cơ quan, trong đó thận là cơ quan thường bị tổn thương khó hồi phục và để lại hậu quả lâu dài.

Phát biểu tại hội thảo, PSG.TS.BS. Nguyễn Tuấn Tùng - Giám đốc Trung tâm Huyết học và Truyền máu – Phó Giám đốc Bệnh viện Bạch Mai, nhận định: “Hội chứng aHUS có thể khởi phát ở bất kỳ độ tuổi nào, trong đó khoảng 60% trường hợp xảy ra ở trẻ em và 40% ở người lớn. Khoảng 50% người bệnh được chẩn đoán trước 18 tuổi.

aHUS là một loại bệnh hiếm, phức tạp và khó dự đoán. Việc chẩn đoán bệnh vẫn còn nhiều thách thức và kéo dài vì người bệnh phải gặp nhiều bác sĩ ở các chuyên khoa khác nhau trước khi được xác định đúng bệnh”.

aHUS có thể tiến triển nhanh và nặng, đặc biệt trong giai đoạn cấp. Dữ liệu được chia sẻ tại hội thảo cho thấy, nếu chỉ áp dụng các biện pháp điều trị hỗ trợ, trong một tháng kể từ khi khởi phát, 46% người bệnh trưởng thành có nguy cơ tiến triển đến suy thận giai đoạn cuối (ESRD) hoặc tử vong.

Sau một năm, tỷ lệ này tăng lên 56% ở người lớn và 29% ở trẻ em, và có thể tiếp tục tăng lên 36% ở trẻ em sau 5 năm. Đáng lưu ý, aHUS có nguy cơ tái phát ngay cả khi người bệnh đã qua giai đoạn cấp.

Trong bối cảnh đó, sự ra đời của liệu pháp ức chế bổ thể với hoạt chất eculizumab đã mở ra bước ngoặt trong điều trị aHUS nhờ tác động trực tiếp vào mắt xích trung tâm của cơ chế bệnh sinh.

Bằng cách ức chế hoạt hóa bổ thể đầu cuối, liệu pháp giúp hạn chế chuỗi phản ứng gây tổn thương nội mô vi mạch, từ đó hỗ trợ kiểm soát huyết khối vi mạch (TMA). Dữ liệu lâm sàng được trình bày tại hội thảo cho thấy liệu pháp ức chế bổ thể có thể giúp bảo tồn chức năng thận và giảm biến cố nặng rõ rệt.

Liệu pháp ức chế bổ thể là một phương pháp điều trị nhắm đích và đã được đề cập trong các khuyến cáo/hướng dẫn điều trị quốc tế cũng như tại Việt Nam. Việc lần đầu tiên giới thiệu liệu pháp này tại Việt Nam góp phần chuyển mục tiêu điều trị từ chủ yếu ứng phó biến chứng sang kiểm soát cơ chế bệnh sinh, qua đó cải thiện kết quả điều trị.

Việc cải thiện kết quả điều trị cho người bệnh aHUS không chỉ phụ thuộc vào năng lực lâm sàng tại từng cơ sở, mà còn đòi hỏi sự phối hợp đồng bộ giữa các chuyên khoa, các đối tác và hệ thống y tế nhằm thúc đẩy nhận diện sớm, rút ngắn thời gian chẩn đoán, tối ưu hóa phác đồ, và đặc biệt là mở rộng tiếp cận các liệu pháp điều trị tiên tiến.

AstraZeneca sẽ tiếp tục hợp tác với cộng đồng y khoa trong các hoạt động nâng cao năng lực chẩn đoán sớm, cập nhật kiến thức và thúc đẩy mô hình chăm sóc đa chuyên khoa—những yếu tố then chốt để rút ngắn thời gian can thiệp và cải thiện điều trị bệnh aHUS.

Ông Atul Tandon, Chủ tịch kiêm Tổng Giám đốc AstraZeneca Việt Nam, chia sẻ: “Chúng tôi tin rằng người bệnh nên được tiếp cận sớm hơn với những tiến bộ khoa học.

AstraZeneca cam kết tiếp tục mang các giải pháp khoa học tiên tiến đến gần hơn với cộng đồng bệnh hiếm, thông qua hợp tác sâu rộng với các đối tác trong ngành, nhằm chuyển hóa khoa học thành hy vọng và cơ hội điều trị và tạo ra tác động thực sự cho người bệnh tại Việt Nam”.

Trong thời gian tới, việc tăng cường nhận thức về bệnh hiếm, cụ thể là bệnh aHUS, trong cộng đồng y tế và xã hội sẽ tiếp tục là nền tảng quan trọng để giúp chẩn đoán kịp thời, hạn chế biến chứng nặng và mở rộng cơ hội sống khỏe hơn cho người mắc bệnh hiếm gặp.