Mỹ cho phép mở rộng sử dụng liệu pháp tế bào Breyanzi để điều trị ung thư máu
Liệu pháp Breyanzi đã mang lại doanh thu 364 triệu USD cho Bristol trong năm 2023. Nguồn: Bristol Myers Squibb
* FDA Mỹ phê duyệt thuốc đầu tiên chữa viêm gan nhiễm mỡ không do rượu
Ngày 14/3, Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) đã cho phép mở rộng sử dụng liệu pháp tế bào Breyanzi của hãng dược Bristol Myers Squibb để điều trị một loại ung thư máu phát triển chậm. Đây là lần thứ hai FDA phê duyệt liệu pháp điều trị này.
Liệu pháp Breyanzi ban đầu được phê duyệt tại Mỹ vào tháng 6/2022 để điều trị dạng ung thư hạch tế bào B lớn ở những bệnh nhân trưởng thành bị tái phát hoặc ngừng đáp ứng với thuốc. Với quyết định mới của FDA, liệu pháp này sẽ được sử dụng để điều trị cho cả bệnh nhân mắc bệnh bạch cầu lymphocytic mãn tính hoặc ung thư hạch lympho nhỏ.
Bệnh này có đặc điểm là gia tăng sản sinh số tế bào bạch cầu bất thường khó có khả năng chống nhiễm trùng. Có thể tìm thấy những tế bào bị lỗi này trong tủy xương hoặc các hạch bạch huyết.
Liệu pháp Breyanzi đã mang lại doanh thu 364 triệu USD cho Bristol trong năm 2023. Ước tính doanh thu từ Breyanzi sẽ đạt 2 tỉ USD vào năm 2030, giúp Bristol bù đắp sự suy giảm dự kiến khi các sản phẩm bán chạy nhất như thuốc trị ung thư Opdivo hết hạn được bảo vệ bản quyền sáng chế.
Người phát ngôn của Bristol cho biết giá bán buôn Breyanzi là 487.477 USD.
* Cơ quan An toàn thực phẩm và dược phẩm Mỹ (FDA) đã phê duyệt thuốc điều trị bệnh viêm gan nhiễm mỡ không do rượu (NASH) của công ty dược phẩm Madrigal Pharmaceuticals, đánh dấu bước ngoặt trong điều trị căn bệnh này và mở ra thị trường trị giá hàng tỉ USD.
Quyết định được đưa ra dựa trên dữ liệu từ một nghiên cứu giai đoạn cuối trên 888 bệnh nhân. Kết quả cho thấy những người dùng thuốc Rezdiffra của hãng này có sự cải thiện đáng kể về triệu chứng hoặc tình trạng xơ hóa gan so với những người dùng giả dược.
Thuốc uống Rezdiffra đã được chỉ định dành cho bệnh nhân NASH có xơ hóa gan (sẹo) tiến triển ở mức độ nghiêm trọng giai đoạn 2 hoặc 3.
Giám đốc điều hành Madrigal Pharmaceuticals, ông Bill Sibold cho biết thuốc sẽ được bán ra thị trường từ tháng 4 tới. Các nhà phân tích ước tính doanh số hằng năm của Rezdiffra có thể vượt quá 5 tỉ USD vào thời kỳ đỉnh điểm.
Ngay sau quyết định của FDA, cổ phiếu của Madrigal Pharmaceuticals tăng vọt 24% lên 301,99 USD trong phiên giao dịch ngoài giờ.
Bệnh viêm gan nhiễm mỡ không do rượu là bệnh lý về gan thường gặp, có diễn tiến âm thầm. Bệnh gần giống với bệnh viêm gan do rượu nhưng xảy ra trên người ít hoặc không uống rượu.
Hầu hết các triệu chứng diễn ra âm thầm nên ở giai đoạn đầu bệnh nhân đều cảm thấy khỏe mạnh. Tuy nhiên gan nhiễm mỡ không do rượu có thể diễn tiến nặng và dẫn đến xơ gan.
Tại Mỹ, ước tính khoảng 1,5 triệu người mắc NASH, nhưng cho đến nay vẫn chưa có phương pháp điều trị được phê chuẩn. Các nhà khoa học vẫn chưa xác định rõ nguyên nhân gây ra NASH.
Bệnh thường liên quan đến béo phì, suy giáp, tiểu đường, mỡ trong máu cao và các vấn đề sức khỏe tương tự. Bệnh gây ra tình trạng tích tụ quá nhiều mỡ trong gan, dẫn đến viêm và xơ hóa của cơ quan này.
Bà Lorraine Stiehl, Giám đốc điều hành của tổ chức hỗ trợ bệnh nhân American Liver Foundation đánh giá việc FDA phê duyệt loại thuốc trên, đánh dấu một bước ngoặt quan trọng cho bệnh nhân sau hàng loạt thất bại trong thập kỷ qua và sẽ mở đường cho nhiều phương pháp điều trị hơn nữa.
Hiện các hãng dược phẩm khác như Akero Therapeutics, 89bio, Viking Therapeutics và Sagimet Biosciences cũng đang tiến hành thử nghiệm các loại thuốc điều trị NASH cho giai đoạn giữa và cuối.
