Mỹ phê duyệt thuốc trị Alzheimer Biogen, đánh dấu 'ngày trọng đại'

Các nhà quản lý Hoa Kỳ hôm thứ Hai đã phê duyệt aducanumab của Biogen Inc (BIIB.O) khiến cổ phiếu của nó tăng vọt.. Ảnh: Reuters

Bài liên quan

WHO: Không thể ép Trung Quốc cung cấp thông tin nguồn gốc Covid-19

Mỹ tuyên bố quyết tâm ‘đi đến tận cùng’ để tìm ra nguồn gốc COVID-19

Ấn Độ: Cháy nhà máy hóa chất, 18 người người thiệt mạng

Biogen cho biết họ đã định giá loại thuốc này, được bán với tên Aduhelm, ở mức 56.000 đô la mỗi năm. Sau khi tăng hơn 38%, cổ phiếu Biogen đóng cửa ở mức 395,85 USD - mức đóng cửa cao nhất trong hơn sáu năm. Cổ phiếu giao dịch tại Hoa Kỳ của đối tác Nhật Bản Eisai Co tăng 56% lên 116,03 USD.

Thuốc Aducanumab hoạt động bằng cách loại bỏ các chất lắng đọng của một protein gọi là amyloid beta khỏi não của những bệnh nhân trong giai đoạn đầu của bệnh Alzheimer để ngăn chặn sự tàn phá của nó, bao gồm mất trí nhớ và không có khả năng chăm sóc bản thân.

"Đây là một tin tốt cho những bệnh nhân mắc bệnh Alzheimer", Tiến sĩ Ronald Petersen, chuyên gia về bệnh Alzheimer tại Phòng khám Mayo, cho biết. Tuy nhiên, ông cảnh báo, "đây không phải là cách chữa bệnh. Người ta hy vọng rằng điều này sẽ làm chậm sự tiến triển của bệnh".

Ông Peterson nói: “Tôi nghĩ đây là một ngày trọng đại. Nhưng chúng ta không thể phóng đại quá mức". Alzheimer là nguyên nhân gây tử vong đứng hàng thứ sáu ở Hoa Kỳ.

Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) cho biết kết quả từ các thử nghiệm lâm sàng của Aduhelm là hỗn hợp, nhưng thuốc đã được chứng minh là làm giảm các mảng amyloid beta trong não, điều này có thể có lợi cho bệnh nhân.

Tiến sĩ Patrizia Cavazzoni, Giám đốc Trung tâm Nghiên cứu và Đánh giá Thuốc của FDA, nói rằng: "Chúng tôi quyết định rằng lộ trình phê duyệt tăng tốc rất phù hợp ở đây".

Tuy nhiên, Tiến sĩ Caleb Alexander, một nhà nghiên cứu thuốc tại Johns Hopkins, người trong ủy ban cố vấn của FDA đã bỏ phiếu chống lại việc phê duyệt thuốc Biogen cho biết. "Thật khó để tìm thấy một nhà khoa học, ngay cả một nhà khoa học có quan hệ với nhà sản xuất, người tin rằng toàn bộ bằng chứng là thuyết phục".

Các công ty bảo hiểm sức khỏe của Hoa Kỳ và chương trình Medicare của chính phủ Hoa Kỳ sẽ chịu phần lớn chi phí của thuốc, giá thuốc sẽ thay đổi tùy theo liều lượng và chiết khấu.

Aducanumab đã được nghiên cứu ở những bệnh nhân mắc bệnh giai đoạn đầu có kết quả dương tính với một thành phần của mảng não amyloid, nhưng sự chấp thuận của FDA không chỉ ra rằng nó dành cho một nhóm bệnh nhân cụ thể.

Steve Miller, giám đốc lâm sàng của công ty bảo hiểm sức khỏe Cigna Corp ước tính rằng 85% đến 90% bệnh nhân Hoa Kỳ đủ điều kiện sử dụng thuốc được Medicare chi trả.

FDA cho biết nếu thử nghiệm sau khi phê duyệt không cho thấy Aduhelm hoạt động như dự định, nó có thể bị rút khỏi thị trường. Một số bệnh nhân thử nghiệm đã bị sưng não nguy hiểm. FDA khuyến cáo rằng những bệnh nhân gặp tác dụng phụ nên được theo dõi nhưng không nhất thiết phải ngừng sử dụng thuốc.

Biogen đã ước tính rằng khoảng 1,5 triệu người Mỹ sẽ đủ điều kiện điều trị bằng aducanumab, được tiêm truyền hàng tháng, làm dấy lên lo ngại về chi phí cho hệ thống chăm sóc sức khỏe.

Theo Hiệp hội Alzheimer, số người Mỹ đang sống với bệnh Alzheimer dự kiến sẽ tăng lên khoảng 13 triệu người vào năm 2050 từ hơn 6 triệu người hiện nay.

Các nhà phân tích Phố Wall hiện đang ước tính doanh số cao nhất hàng năm cho loại thuốc này từ 10 tỷ đến 50 tỷ USD và dự báo rằng sự chấp thuận của FDA đối với thuốc Biogen có thể phục hồi một lĩnh vực đã bị nhiều công ty dược phẩm lớn bỏ rơi sau một chuỗi dài thất bại. Các phương pháp điều trị hiện tại chỉ cố gắng làm giảm bớt các triệu chứng.

Hoàng Long