Thuốc giúp trì hoãn sự tiến triển của đái tháo đường type 1

Tác dụng của thuốc

Teplizumab là một kháng thể đơn dòng chống CD3. Kháng thể này đã được sử dụng trong các thử nghiệm lâm sàng với mục đích bảo vệ các các tế bào beta còn lại ở bệnh nhân đái tháo đường type 1 mới được chẩn đoán. Các chất điều hòa miễn dịch như kháng thể kháng CD3 có thể khôi phục kiểm soát glucose bình thường nếu được cung cấp ở giai đoạn rất sớm của bệnh, khi vẫn còn các tế bào beta.

Các nhà khoa học cho biết: Teplizumab liên kết với một số tế bào của hệ miễn dịch và làm chậm quá trình tiến triển bệnh đái tháo đường type 1 sang giai đoạn 3. Thuốc cũng có thể vô hiệu hóa các tế bào miễn dịch tấn công các tế bào sản xuất insulinp; đồng thời làm tăng tỷ lệ tế bào giúp điều hòa phản ứng miễn dịch.

Đái tháo đường type 1 xảy ra khi hệ thống miễn dịch tấn công và phá hủy các tế bào tạo ra insulin.

Một nghiên cứu giai đoạn 2 cho thấy, teplizumab có thể trì hoãn sự phát triển của bệnh đái tháo đường type 1 khoảng hai năm sau một đợt điều trị. Điều này gợi ra sự đổi mới trong vấn đề điều trị: Sử dụng teplizumab như một liệu pháp phòng ngừa thay vì điều trị bệnh nhân nguy cơ cao.

Hiệu quả và tính an toàn của thuốc

Các nhà khoa học đã đánh giá tính an toàn và hiệu quả của teplizumab trong một thử nghiệm ngẫu nhiên, mù đôi có đối chứng giả dược với 76 bệnh nhân mắc đái tháo đường type 1 giai đoạn 2, được chia thành 2 nhóm ngẫu nhiên. Một nhóm bệnh nhân nhận được nhận teplizumab 1 lần mỗi ngày qua đường truyền tĩnh mạch trong 14 ngày liên tục và nhóm còn lại dùng giả dược.

Kết quả thử nghiệm cho thấy: Trong thời gian theo dõi trung bình là 51 tháng, 45% trong nhóm bệnh nhân được dùng teplizumab được chẩn đoán mắc bệnh đái tháo đường type 1 chuyển sang giai đoạn 3. Tỉ lệ này trong nhóm bệnh nhân được dùng giả dược là 72%.

Khoảng thời gian trung bình từ khi chẩn đoán bệnh đái tháo đường type 1 đến tiến triển sang giai đoạn 3 là 50 tháng đối với những bệnh nhân dùng teplizumab và 25 tháng đối với những người dùng giả dược. Những kết quả này cho thấy teplizumab kéo dài khoảng thời gian có ý nghĩa với sự tiến triển của bệnh đái tháo đường type 1 sang giai đoạn 3.

Các tác dụng phụ thường gặp nhất của teplizumab bao gồm giảm một số tế bào bạch cầu, phát ban và đau đầu. Ngoài ra, việc sử dụng teplizumab đi kèm với các cảnh báo và biện pháp phòng ngừa. Ví dụ như theo dõi các triệu chứng của Hội chứng giải phóng Cytokine; nguy cơ nhiễm trùng nghiêm trọng; giảm tế bào lympho; nguy cơ phản ứng quá mẫn. Tránh sử dụng đồng thời vaccine sống, bất hoạt và mRNA với teplizumab.

Những người mắc bệnh đái tháo đường type 1 có lượng đường tăng cần tiêm insulin.

Bệnh đái tháo đường type 1 xảy ra khi hệ thống miễn dịch tấn công và phá hủy các tế bào tạo ra insulin. Những người được chẩn đoán mắc bệnh đái tháo đường type 1 có lượng đường tăng lên cần tiêm insulin hoặc đeo máy bơm insulin. Đồng thời họ phải kiểm tra lượng đường trong máu thường xuyên trong ngày.

Bệnh có thể xuất hiện ở mọi lứa tuổi, nhưng thường được chẩn đoán ở trẻ em và thanh niên. Mặc dù trong các nghiên cứu, bệnh đái tháo đường type 1 không có yếu tố tiền sử gia đình. Nhưng thực tế lâm sàng cũng cho thấy, một người có nguy cơ mắc bệnh đái tháo đường type 1 cao hơn nếu họ có cha mẹ, anh chị em mắc bệnh.

TS.John Sharretts, Giám đốc bộ phận đái tháo đường, rối loạn lipid và béo phì thuộc Trung tâm đánh giá thuốc của FDA cho biết: "Việc phê duyệt này bổ sung thêm một lựa chọn điều trị mới quan trọng cho một số bệnh nhân có nguy cơ. Khả năng trì hoãn của thuốc có thể giúp bệnh nhân từ vài tháng đến nhiều năm mà không phải chịu gánh nặng bệnh tật".

Teplizumab được dùng qua đường tiêm và có thể trì hoãn sự khởi phát của bệnh đái tháo đường type 1 ở người lớn và trẻ em.

Minh Đức