Kết quả 5 năm củng cố tiềm năng vaccine mRNA trong điều trị ung thư
Kết quả theo dõi kéo dài 5 năm cho thấy vaccine ung thư da cá thể hóa giúp giảm đáng kể nguy cơ tái phát hoặc tử vong ở bệnh nhân u hắc tố nguy cơ cao, mở ra triển vọng mới cho ứng dụng công nghệ mRNA trong điều trị ung thư.
Ảnh: Getty Images
Theo thông tin do hãng dược phẩm Moderna thuộc tập đoàn Merck công bố ngày 20/1, vaccine thử nghiệm của họ, khi kết hợp với thuốc miễn dịch Keytruda, đã giúp giảm 49% nguy cơ tái phát hoặc tử vong ở bệnh nhân u hắc tố (melanoma) nguy cơ cao sau phẫu thuật, tính đến mốc 5 năm kể từ khi bắt đầu điều trị. Mức giảm này tương đồng với kết quả theo dõi 3 năm được công bố vào năm 2023.
Kết quả nhất quán qua nhiều năm
Vaccine mang tên intismeran autogene được thiết kế dựa trên dấu ấn di truyền đặc thù của khối u ở từng bệnh nhân. Từ đó, hệ miễn dịch được “huấn luyện” để nhận diện và tấn công chính xác các tế bào ung thư, thay vì áp dụng một phác đồ điều trị đồng nhất cho mọi bệnh nhân.
Nghiên cứu giai đoạn giữa được tiến hành trên nhóm bệnh nhân u hắc tố có nguy cơ cao tái phát sau phẫu thuật. Theo các chuyên gia, dữ liệu theo dõi 5 năm cho thấy phản ứng miễn dịch do vaccine tạo ra không chỉ mang tính ngắn hạn mà có thể duy trì tác dụng trong nhiều năm. Điều này đặc biệt có ý nghĩa với u hắc tố - một trong những dạng ung thư da ác tính và khó điều trị nhất.
Việc duy trì hiệu quả ổn định qua thời gian dài được xem là một chỉ dấu quan trọng, trong bối cảnh nhiều liệu pháp điều trị ung thư chỉ cho thấy lợi ích trong giai đoạn đầu.
Triển vọng cho nền tảng mRNA
Kết quả nghiên cứu được đánh giá là bước tiến đáng chú ý đối với Moderna, trong bối cảnh hãng này đang nỗ lực mở rộng ứng dụng nền tảng mRNA sang các lĩnh vực ngoài vaccine COVID-19, khi nhu cầu đối với các sản phẩm phòng dịch đã giảm mạnh.
Công nghệ mRNA là gì?
mRNA (messenger RNA - RNA thông tin) là phân tử mang “chỉ dẫn” di truyền, giúp tế bào tổng hợp protein cần thiết cho các hoạt động sinh học.
Trong y học, công nghệ mRNA được sử dụng để đưa một đoạn “hướng dẫn” vào cơ thể, giúp tế bào tự tạo ra protein mục tiêu. Hệ miễn dịch sau đó nhận diện protein này và hình thành phản ứng bảo vệ.
Khác với vaccine truyền thống, vaccine mRNA không chứa virus sống hoặc bất hoạt, không xâm nhập vào nhân tế bào và không làm thay đổi vật chất di truyền của con người. Sau khi hoàn thành nhiệm vụ, mRNA sẽ nhanh chóng bị phân hủy tự nhiên.
Trong điều trị ung thư, mRNA có thể được thiết kế cá thể hóa theo từng bệnh nhân, dựa trên đặc điểm di truyền riêng của khối u. Điều này giúp hệ miễn dịch nhận diện chính xác tế bào ung thư, qua đó nâng cao hiệu quả điều trị và hạn chế tác động không mong muốn.
Theo ông Michael Yee, nhà phân tích của UBS, các dữ liệu hiện tại ủng hộ giả thuyết về hiệu quả bền vững của vaccine trong nhiều năm. Tuy nhiên, ông cũng nhấn mạnh rằng kết quả này cần được xác nhận trong thử nghiệm giai đoạn cuối. Dự kiến, dữ liệu giai đoạn muộn có thể được công bố vào cuối năm nay, tùy thuộc vào tiến độ nghiên cứu và số lượng biến cố lâm sàng ghi nhận được.
Tiềm năng thương mại lớn
Bà Karen Andersen, nhà phân tích của Morningstar nhận định, nếu Moderna có thể tái lập mức giảm rủi ro 49% trong thử nghiệm giai đoạn 3 với quy mô lớn hơn, triển vọng thương mại hóa vaccine trong điều trị u hắc tố sẽ trở nên rõ ràng hơn. Không chỉ dừng lại ở đó, mô hình vaccine cá thể hóa kết hợp với liệu pháp miễn dịch còn có thể được mở rộng sang các loại ung thư khác như ung thư thận, bàng quang và phổi.
Ảnh: iStock
Các nhà phân tích của Jefferies ước tính vaccine ung thư da này có thể được định giá tương đương Keytruda, ở mức khoảng 200.000 USD cho mỗi liệu trình điều trị.
Theo Hiệp hội Ung thư Mỹ, khoảng 112.000 người tại Mỹ được dự báo sẽ được chẩn đoán mắc u hắc tố vào năm 2026, cho thấy nhu cầu điều trị vẫn ở mức rất lớn. Trong bối cảnh đó, các liệu pháp cá thể hóa, dù chi phí cao, đang được kỳ vọng sẽ cải thiện đáng kể tiên lượng và chất lượng sống cho bệnh nhân ung thư.
