Lộ diện loại thuốc sẽ mở ra hy vọng sống cho người ung thư tụy

Cuộc thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 RASolute 302 đối với daraxonrasib, một loại thuốc uống điều trị ung thư tụy di căn của hãng Revolution Medicines, đã đạt được kết quả vượt mong đợi khi thời gian sống trung bình của bệnh nhân tăng gấp đôi so với hóa trị chuẩn.

Theo thông cáo từ hãng dược phẩm, daraxonrasib đã đáp ứng đầy đủ các tiêu chí chính và phụ trong nghiên cứu quy mô toàn cầu thực hiện trên khoảng 501 bệnh nhân ung thư tụy biểu mô tuyến di căn đã từng qua điều trị trước đó. Đây được xem là một hy vọng lớn đối với những người bệnh đang ở giai đoạn muộn của căn bệnh vốn có tiên lượng rất kém này.

Kết quả phân tích tạm thời đầu tiên cho thấy, nhóm sử dụng daraxonrasib liều 300 mg mỗi ngày đạt thời gian sống tiếp trung bình là 13,2 tháng, trong khi nhóm nhận hóa trị tĩnh mạch theo lựa chọn của bác sĩ chỉ đạt 6,7 tháng. Điều này tương ứng với việc tỷ lệ nguy cơ tử vong giảm đến 60% với chỉ số tỷ lệ nguy cơ (hazard ratio) là 0,40 và giá trị P đạt mức ý nghĩa thống kê cực kỳ cao (nhỏ hơn 0,0001).

Bên cạnh đó, thuốc cũng mang lại những lợi ích có ý nghĩa về thời gian sống không tiến triển bệnh cho các bệnh nhân tham gia thử nghiệm.

Hình minh họa tế bào ung thư tụy. Nguồn: Nemes Laszl/Getty Images

Tiến sĩ Brian M. Wolpin, giáo sư tại Trường Y Harvard (Mỹ) và là trưởng nhóm nghiên cứu chính, nhận định đây là một bước tiến rõ rệt có ý nghĩa lâm sàng rất lớn, hứa hẹn sẽ thay đổi cách hành nghề của bác sĩ và nâng cao chất lượng chăm sóc cho bệnh nhân ung thư tụy từng thất bại với các liệu pháp hóa trị trước đó.

Daraxonrasib hoạt động như một chất ức chế RAS(ON) đa chọn lọc, nhắm thẳng vào protein RAS - yếu tố thúc đẩy khối u ở hơn 90% trường hợp ung thư tụy. Đặc biệt, lợi ích sống sót được ghi nhận trên toàn bộ dân số nghiên cứu, bao gồm cả những bệnh nhân mang đột biến RAS ở các bộ 3 mã di truyền 12, 13, 61 lẫn những trường hợp không phát hiện đột biến.

Về mặt an toàn, thuốc được đánh giá là dung nạp tốt với hồ sơ tác dụng phụ có thể kiểm soát được và không xuất hiện các tín hiệu bất thường mới.

Nghiên cứu được thiết kế theo hình thức thử nghiệm ngẫu nhiên, có đối chứng tại nhiều trung tâm trên thế giới, yêu cầu bệnh nhân phải có tình trạng sức khỏe ECOG 0 hoặc 1 cùng chức năng cơ quan ổn định. Các tiêu chí chính đồng cấp của nghiên cứu tập trung vào thời gian sống không tiến triển theo đánh giá độc lập và thời gian sống toàn bộ, đặc biệt ở nhóm có đột biến RAS G12.

Hiện tại, Revolution Medicines đang khẩn trương chuẩn bị hồ sơ nộp lên Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) theo chương trình Ưu tiên Quốc gia, một quy trình có thể giúp rút ngắn thời gian xét duyệt xuống chỉ còn từ 1 đến 2 tháng. Dữ liệu chi tiết của thử nghiệm dự kiến sẽ được trình bày tại Hội nghị thường niên của Hiệp hội Ung thư Lâm sàng Mỹ (ASCO) 2026.

Song song đó, công ty cũng đang tiến hành thêm 2 thử nghiệm giai đoạn 3 khác đối với daraxonrasib ở các trường hợp ung thư tụy ở giai đoạn sớm và hỗ trợ sau phẫu thuật, cùng một nghiên cứu then chốt trong điều trị ung thư phổi không tế bào nhỏ di căn.

Thông tin tích cực này khiến giá cổ phiếu của Revolution Medicines tăng mạnh hơn 40% trên sàn Nasdaq và chạm mức kỷ lục mới trong phiên giao dịch ngày 13/4. Các nhà phân tích từ những định chế tài chính lớn như Bank of America, Raymond James và Leerink Partners đều đồng loạt nâng khuyến nghị đầu tư, đánh giá daraxonrasib là loại thuốc có tiềm năng mang lại doanh thu hàng tỷ USD.

Mark A. Goldsmith - Giám đốc điều hành Revolution Medicines, nhấn mạnh kết quả này hoàn toàn nhất quán với các dữ liệu sớm, thể hiện tiềm năng thay đổi hoàn toàn cục diện điều trị ung thư tụy - căn bệnh có tiên lượng rất kém, với tỷ lệ bệnh nhân sống sót tới 5 năm trên toàn cầu chỉ đạt khoảng 13%.