Mỹ phê duyệt liệu pháp gen điều trị bệnh hồng cầu hình liềm
Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ đã phê duyệt hai liệu pháp gen điều trị bệnh hồng cầu hình liềm. Đây được coi là hai liệu pháp đầu tiên dựa trên công nghệ chỉnh sửa gen được đưa vào điều trị tại Mỹ.
Liệu pháp đầu tiên có tên gọi Casgevy với giá niêm yết 2,2 triệu USD. Liệu pháp này sử dụng "kéo" phân tử để cắt những phần gen bị lỗi, sau đó vô hiệu hóa hoặc thay thế phần gen lỗi này bằng các chuỗi ADN bình thường mới.
Liệu pháp thứ hai là Lyfgenia có giá là 3,1 triệu USD. Liệu pháp này hoạt động dựa trên cơ chế đưa các gen đã biến đổi vào cơ thể thông qua các virus bị vô hiệu hóa.
Hai liệu pháp này đều được coi là phương pháp điều trị một lần và sẽ được cung cấp từ đầu năm 2024.
Bệnh hồng cầu hình liềm là một chứng rối loạn máu di truyền làm suy giảm khả năng vận chuyển oxy đến các mô của cơ thể một cách thích hợp. Căn bệnh này có thể gây suy nhược và dẫn đến tử vong sớm.
Mời quý vị theo dõi thông tin chi tiết!
