Peptide tinh chế, liệu pháp đối phó mới với bệnh Parkinson

Thể Lewy có liên quan đến một loạt bệnh thần kinh, nhưng vai trò của chúng trong việc khởi phát bệnh Parkinson gắn liền với xu hướng tiêu diệt tế bào thần kinh sản sinh ra chất dẫn truyền thần kinh dopamine. Sự chết của các tế bào này và sự suy giảm dopamine là nguyên nhân dẫn đến sự suy giảm khả năng kiểm soát vận động ở người bị Parkinson, chẳng hạn như run và chậm vận động.

Nghiên cứu không chỉ có ý nghĩa đối với việc điều trị bệnh Parkinson mà còn cả các bệnh thần kinh khác.

Việc phát triển các loại thuốc can thiệp vào quá trình này bằng cách nhắm mục tiêu các protein alpha-synuclein (αS) là một lĩnh vực nghiên cứu tích cực và là lĩnh vực mà các nhà khoa học đang đạt được một số bước tiến đầy hứa hẹn. Những tiến bộ gần đây bao gồm các phân tử giúp não tìm kiếm và phá hủy các protein sắp xếp sai. Các protein alpha-synuclein (αS) sắp xếp sai được coi là nhân tố chính trong sự phát triển của bệnh Parkinson.

Nhóm nghiên cứu của Đại học Bath đã theo đuổi một giải pháp dựa trên peptit cho vấn đề này, sàng lọc hơn 200.000 chuỗi axit amin để tìm kiếm một chuỗi có thể ngăn chặn sự phân bố sai αS. Điều này dẫn họ đến một peptit có tên là 4554W, peptit này ngăn không cho αS phát triển thành các khối độc hại trong các thí nghiệm trong phòng thí nghiệm trên tế bào sống.

Tiến sĩ Richard Meade, tác giả chính của nghiên cứu cho biết: "Những nỗ lực trước đây để ức chế sự kết hợp αS bằng các loại thuốc phân tử nhỏ đã không hiệu quả vì chúng quá nhỏ để ức chế các tương tác protein lớn như vậy đủ để ngăn protein kết tụ nhưng đủ nhỏ để dùng làm thuốc".

Các nhà khoa học đã tiếp tục nghiên cứu loại peptide này và làm việc để cải thiện hiệu suất của nó. Họ đã thực hiện hai thay đổi đối với trình tự axit amin để tạo ra một phiên bản mới, được gọi là 4654W (N6A), mà theo họ là hiệu quả hơn đáng kể trong việc ngăn chặn sự sắp xếp sai, tập hợp và độc tính của αS.

"Hiệu quả của peptide 4654W (N6A) đối với sự kết hợp alpha synuclein và sự tồn tại của tế bào trong môi trường nuôi cấy là rất thú vị, vì nó làm nổi bật rằng giờ đây chúng ta biết mục tiêu trên protein alpha synuclein để ngăn chặn độc tính của nó". Tiến sĩ Meade cho biết. Nghiên cứu này không chỉ dẫn đến việc phát triển các phương pháp điều trị mới để ngăn ngừa bệnh mà còn khám phá ra các cơ chế cơ bản của chính căn bệnh này, nâng cao hiểu biết của chúng ta về lý do tại sao protein lại bị sai lệch ngay từ đầu.

Nghiên cứu không chỉ có ý nghĩa đối với việc điều trị bệnh Parkinson mà còn cả các bệnh thần kinh khác, nơi các protein phân bố sai đóng một phần. Thể Lewy có liên quan đến nhiều dạng sa sút trí tuệ khác nhau, vì vậy các loại thuốc ngăn chặn chúng hình thành có thể gây ra những hiệu quả trên diện rộng.

Tiến sĩ Rosa Sancho, Viện nghiên cứu bệnh Alzheimer Vương quốc Anh cho biết: "Tìm cách ngăn chặn alpha synuclein trở thành chất độc và làm tổn thương tế bào não có thể làm nổi bật một con đường mới cho các loại thuốc trong tương lai để ngăn chặn các bệnh như Parkinson và chứng mất trí nhớ ở thể Lewy".

Phân tử này đã được thử nghiệm trong các tế bào trong phòng thí nghiệm và sẽ cần được phát triển và thử nghiệm thêm trước khi có thể được đưa vào điều trị. Quá trình này sẽ mất nhiều năm, nhưng đây là một khám phá đầy hứa hẹn có thể mở đường cho một loại thuốc mới trong tương lai.

Nghiên cứu đã được công bố trên Tạp chí Sinh học Phân tử.

Mời xem thêm video đang được quan tâm:

Duy Đăng