Thuốc thế hệ mới và bước ngoặt điều trị ung thư

Từ hóa trị đại trà đến can thiệp trúng đích

Trong nhiều thập kỷ, điều trị ung thư chủ yếu dựa vào phẫu thuật, xạ trị và hóa trị, trong đó hóa chất giữ vai trò trung tâm. Tuy nhiên, hiệu quả của phương pháp này bị hạn chế bởi tác dụng phụ nặng nề và khả năng kiểm soát bệnh ngắn hạn. Sự ra đời của thuốc điều trị đích thế hệ mới và thuốc miễn dịch đã làm thay đổi đáng kể việc điều trị, đưa thuốc trở thành yếu tố then chốt giúp kéo dài thời gian sống và cải thiện chất lượng sống cho bệnh nhân.

Theo GS. Lê Văn Quảng, Giám đốc Bệnh viện K, hóa trị truyền thống tác động không chọn lọc, tiêu diệt cả tế bào ung thư và tế bào lành, khiến người bệnh suy kiệt trong quá trình điều trị. Trong khi đó, thuốc thế hệ mới đánh dấu bước tiến đột phá khi được thiết kế với cơ chế tác động chính xác, nhắm trúng bản chất sinh học của khối u.

Các thuốc điều trị đích hiện đã phát triển đến thế hệ thứ ba, tập trung tác động trực tiếp vào các đột biến gene của tế bào ác tính. Cách tiếp cận này giúp kiểm soát bệnh hiệu quả hơn, giảm nhu cầu nằm viện và hạn chế tình trạng truyền thuốc kéo dài. Nhiều dữ liệu cho thấy, thời gian sống thêm của bệnh nhân có thể đạt tới 36,8 tháng, góp phần chuyển ung thư từ bệnh lý tiến triển nhanh, sang tình trạng có thể kiểm soát lâu dài.

Việc xuất hiện các thuốc tương đương sinh học như Pembroria, với giá khoảng 18 triệu đồng/lọ, thấp hơn nhiều so với thuốc gốc Keytruda, đã mở rộng cơ hội tiếp cận điều trị cho người bệnh. Điều này cho thấy, tác động của thuốc không chỉ nằm ở hiệu quả sinh học, mà còn ảnh hưởng trực tiếp đến khả năng chi trả và tiếp cận dịch vụ y tế.

Việc Bệnh viện K xúc tiến đấu thầu, mua sắm thuốc miễn dịch với mức giá phù hợp phản ánh xu hướng lấy thuốc làm trụ cột trong chiến lược điều trị ung thư. Tuy nhiên, các chuyên gia nhấn mạnh, hiệu quả của thuốc chỉ phát huy tối đa khi sử dụng đúng chỉ định và phối hợp điều trị hợp lý. Thuốc càng hiện đại, yêu cầu về trình độ chuyên môn trong xây dựng phác đồ càng cao; nếu sử dụng không phù hợp có thể làm tăng chi phí mà không cải thiện kết quả điều trị.

Ở nhóm ung thư gan - một trong những loại ung thư phổ biến nhất tại Việt Nam, với hơn 24.000 ca mắc mới mỗi năm, vai trò của thuốc càng trở nên then chốt. Khi phần lớn bệnh nhân được phát hiện ở giai đoạn không còn khả năng phẫu thuật, thuốc gần như là lựa chọn điều trị chính. Việc Bộ Y tế phê duyệt 2 thuốc Durvalumab và Tremelimumab theo phác đồ STRIDE cho thấy, thuốc đang được đặt ở vị trí trung tâm trong chiến lược điều trị ung thư gan.

Hai thuốc này tác động lên các điểm kiểm soát miễn dịch khác nhau, bổ trợ lẫn nhau, nhằm kích hoạt tế bào T ở nhiều giai đoạn của đáp ứng miễn dịch. Hiệu quả của phác đồ STRIDE đã được chứng minh qua các nghiên cứu giai đoạn III, giúp cải thiện rõ rệt khả năng kiểm soát khối u ở những bệnh nhân có tiên lượng xấu. Dù chi phí điều trị còn cao, nhưng đây vẫn là minh chứng cho vai trò không thể thay thế của thuốc trong việc kéo dài sự sống cho người bệnh.

Hy vọng cho bệnh nhân

Bên cạnh thuốc điều trị đích, vai trò của liệu pháp miễn dịch ngày càng rõ nét khi rào cản chi phí dần được tháo gỡ. Liệu pháp miễn dịch nhằm kích thích hoặc tăng cường hệ miễn dịch của cơ thể, giúp nhận diện và tiêu diệt tế bào ung thư hiệu quả hơn. Khác với các phương pháp truyền thống, liệu pháp này có thể được thiết kế phù hợp với từng loại ung thư và đặc điểm sinh học của từng bệnh nhân, qua đó cải thiện tiên lượng bệnh.

Sử dụng thuốc đích thế hệ mới và thuốc miễn dịch làm thay đổi đáng kể việc điều trị cho bệnh nhân ung thư

Hiện nay, liệu pháp miễn dịch trong điều trị ung thư bao gồm nhiều hình thức. Thuốc ức chế điểm kiểm soát miễn dịch có tác dụng ngăn chặn các protein như PD-1, PD-L1 hoặc CTLA-4 - những “phanh hãm” miễn dịch bị tế bào ung thư lợi dụng để né tránh sự tấn công của hệ miễn dịch. Khi các cơ chế này được tháo bỏ, tế bào T được kích hoạt trở lại để tiêu diệt tế bào ác tính.

Vắc-xin ung thư cũng là một hướng tiếp cận quan trọng. Khác với vắc-xin phòng bệnh, vắc-xin ung thư được thiết kế nhằm kích thích hệ miễn dịch nhận diện và tấn công tế bào ung thư. Một số vắc-xin đã được ứng dụng như liệu pháp điều trị, điển hình là Sipuleucel-T trong ung thư tuyến tiền liệt.

Liệu pháp tế bào T mang thụ thể kháng nguyên dạng lai (CAR-T) là phương pháp tiên tiến, trong đó tế bào T được tách từ máu bệnh nhân, biến đổi gene để nhận diện đặc hiệu tế bào ung thư, rồi truyền trở lại cơ thể nhằm tấn công khối u có mục tiêu.

Bên cạnh đó, liệu pháp cytokine sử dụng các protein truyền tín hiệu để kích thích hệ miễn dịch hoạt động mạnh hơn. Một số thuốc điều hòa miễn dịch như interferon alpha hoặc interleukin-2 được dùng trong điều trị ung thư thận và u hắc tố ác tính. Kháng thể đơn dòng cũng là nhóm liệu pháp quan trọng, được thiết kế để nhận diện và gắn vào các kháng nguyên đặc hiệu trên bề mặt tế bào ung thư, hỗ trợ tiêu diệt tế bào ác tính hoặc tăng hiệu quả điều trị.

Mỗi liệu pháp miễn dịch có cơ chế và hiệu quả khác nhau. Tùy loại ung thư, kết quả xét nghiệm sinh học phân tử, tình trạng sức khỏe, tiền sử điều trị, mức độ tiến triển của bệnh và khả năng chi trả, bác sỹ sẽ lựa chọn phương án phù hợp nhất cho người bệnh.

Nếu thuốc điều trị đích mở ra hướng điều trị chính xác, thì liệu pháp miễn dịch tạo ra thay đổi sâu sắc hơn khi huy động chính hệ miễn dịch của người bệnh tham gia chống ung thư. Thay vì tấn công trực tiếp khối u, liệu pháp này giải phóng các “phanh hãm” miễn dịch, giúp cơ thể tiêu diệt tế bào ác tính một cách bền vững hơn, qua đó cải thiện tiên lượng của nhiều bệnh ung thư từng đáp ứng điều trị kém.

Dương Ngân