Ghép tế bào gốc đồng loại: Cơ hội cho người mắc bệnh hiểm nghèo

Ghép tế bào gốc đồng loại cho bệnh nhân. Ảnh: BV Trung ương Huế.

Cụ thể, những bệnh nhân được ghép tủy đồng loại tại Bệnh viện Trung ương Huế gồm 1 bệnh nhi 42 tháng tuổi, từ năm 2 tuổi được chẩn đoán mắc bệnh tan máu bẩm sinh và phải truyền máu hàng tháng. Trường hợp thứ 2 là bệnh nhân 8 tuổi, mắc bệnh tan máu bẩm sinh từ lúc 17 tháng tuổi, cũng phải thường xuyên vào viện để truyền máu.

GS.TS Phạm Như Hiệp - Giám đốc Bệnh viện Trung ương Huế cho biết, bệnh tan máu bẩm sinh là bệnh lý di truyền gây thiếu máu hồng cầu nhỏ, ảnh hưởng nghiêm trọng đến sự phát triển thể chất và tinh thần của trẻ. Với các trường hợp nặng, trẻ phải lệ thuộc vào truyền máu thường xuyên, dẫn đến nhiều khó khăn trong cuộc sống. Ghép tủy đồng loại được xem là phương pháp điều trị tối ưu, mang lại cơ hội phục hồi hoàn toàn cho trẻ, giúp trẻ có thể sống khỏe mạnh mà không cần truyền máu. Theo đó, việc điều trị thành công hai ca ghép tủy đồng loại đầu tiên trên bệnh nhân mắc bệnh tan máu bẩm sinh là bước tiến vượt bậc trong việc áp dụng kỹ thuật ghép tế bào gốc đồng loại. Đánh dấu thành công quan trọng trong việc điều trị bệnh lý này, mở ra nhiều cơ hội mới cho các bệnh nhi mắc bệnh di truyền và hiểm nghèo.

Trước đó, Trung tâm Nhi (Bệnh viện Trung ương Huế) đã triển khai ghép tế bào gốc tự thân cho các bệnh nhi mắc các bệnh lý ung thư khối mô đặc và hạch bạch huyết từ tháng 11/2019. Chỉ hơn 3 năm triển khai, Trung tâm Nhi đã thực hiện ghép tế bào gốc được 35 ca, với 31 ca bệnh lý u nguyên bào thần kinh nguy cơ cao, hai ca u nguyên bào võng mạc di căn và hai ca lymphoma không Hodgkin tái phát. Với con số này, bệnh viện đã đứng thứ hai trong cả nước về ghép tế bào gốc tự thân điều trị bệnh lý u đặc trẻ em.

Trong năm 2023, cũng có thêm nhiều bệnh nhân được điều trị bằng phương pháp ghép tế bào gốc. Đơn cử, như Bệnh viện Trung ương Thái Nguyên đã thực hiện thành công ca ghép tế bào gốc tạo máu tự thân đầu tiên tại bệnh viện. Đó là nam bệnh nhân 50 tuổi, được chẩn đoán đa u tủy xương (giai đoạn 3), các y bác sĩ Bệnh viện Trung ương Thái Nguyên cùng các chuyên gia của Viện Huyết học - Truyền máu Trung ương đã tiến hành ghép tế bào gốc tự thân thành công cho người bệnh.

Tại lễ Tổng kết 10 năm ghép tế bào gốc và tạo máu của Bệnh viện Bạch Mai, những con số được đưa ra cho thấy, Trung tâm Huyết học và Truyền máu của bệnh viện là một trong ba cơ sở điều trị bệnh máu ác tính lớn của cả nước, luôn có 120 - 150 bệnh nhân điều trị nội trú. Sau 10 năm triển khai, Trung tâm đã thực hiện ghép được hàng trăm người bệnh, nhiều người bệnh mắc bệnh lý ác tính được ghép tế bào gốc đã ổn định và trở về cuộc sống bình thường. Cụ thể như, trường hợp một bệnh nhân chẩn đoán ghép U lympho tế bào T, ghép tủy được 9 năm tiếp tục đi du học Nhật Bản thực hiện ước mơ của mình; hay có bệnh nhân được chẩn đoán ung thư máu lơ xê mi cấp được 9 năm, sau ghép bệnh nhân lập gia đình và hiện đã có 2 con.

Tương tự, Viện Huyết học - Truyền máu Trung ương là một trong các cơ sở uy tín hàng đầu trên toàn quốc về tế bào gốc. Viện đã thực hiện được hàng trăm ca ghép tế bào gốc tạo máu với nhiều kỹ thuật ghép phức tạp như: Ghép tế bào gốc máu dây rốn, ghép nửa hòa hợp (ghép haplotype), ghép nửa hòa hợp kết hợp với tế bào gốc máu dây rốn… Kỹ thuật ghép tế bào gốc được ứng dụng điều trị cho nhiều bệnh lý hơn và độ tuổi ghép ngày càng được mở rộng.

Theo PGS.TS Nguyễn Tuấn Tùng - Phó Giám đốc Bệnh viện Bạch Mai, Giám đốc Trung tâm Huyết học và truyền máu: Kỹ thuật ghép tế bào gốc đồng loại là quy trình cấy ghép tế bào gốc từ một người hiến tặng phù hợp dựa trên mức độ hòa hợp HLA (Human Leukocyte Antigen), không phải là từ bản thân bệnh nhân. Những người bệnh mắc các bệnh lý ung thư như lơ xê mi cấp, u lympho hoặc đa u tủy xương; Người bệnh có các rối loạn tủy xương nghiêm trọng như bệnh rối loạn sinh tủy, suy tủy xương... hay một số người bệnh có các bệnh di truyền nặng cần thay thế tế bào gốc… là những nhóm bệnh nhân có thể phù hợp với phương pháp ghép tế bào gốc đồng loại.

PGS.TS Nguyễn Tuấn Tùng khuyến cáo, bệnh có chỉ định ghép đồng loại nhưng người bệnh có tình trạng sức khỏe tổng quát quá yếu hoặc có các bệnh lý đồng mắc nghiêm trọng; những người bệnh không thể tìm được người hiến tặng phù hợp về nhóm kháng nguyên HLA; người bệnh không tuân thủ được chế độ điều trị hoặc theo dõi sau ghép… là những người không phù hợp với kỹ thuật này.

An Thái