Mỹ phê duyệt thuốc đột phá điều trị ung thư tuyến tụy

Ảnh minh họa: Getty Images

Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) vừa phê duyệt theo quy trình rút ngắn loại thuốc dạng viên đầu tiên có tên daraxonrasib, có khả năng ngăn chặn một protein đột biến thúc đẩy sự phát triển của khối u trong hơn 90% trường hợp ung thư tuyến tụy. Đây là mục tiêu mà các hãng dược đã tìm cách tác động trong nhiều thập kỷ nhưng chưa thành công.

Thuốc sẽ được công ty Revolution Medicines bán với tên thương mại Rasonque. Người bệnh sẽ uống thuốc hàng ngày. Công ty cho biết chi phí cho một tháng sử dụng thuốc vào khoảng 39.800 USD (khoảng 1 tỷ đồng).

Trong một nghiên cứu, bệnh nhân sử dụng thuốc có thời gian sống gần gấp đôi so với những người tiếp tục hóa trị, đồng thời gặp ít tác dụng phụ nghiêm trọng hơn.

Nghiên cứu do Revolution Medicines tài trợ, với 500 bệnh nhân mắc ung thư đã di căn hoặc lan sang các cơ quan khác và không còn đáp ứng với phương pháp điều trị trước đó. Những người tham gia được phân ngẫu nhiên để sử dụng thuốc thử nghiệm hoặc tiếp tục hóa trị.

Kết quả cho thấy bệnh nhân được điều trị bằng thuốc mới có thời gian sống trung vị 13,2 tháng, so với 6,7 tháng ở những người được hóa trị. Các tác dụng phụ được ghi nhận gồm phát ban da, loét miệng, tiêu chảy và những vấn đề khác liên quan đến hệ tiêu hóa.

“Đây là một trong những quyết định phê duyệt được chúng tôi mong đợi nhất”, bác sĩ Andrew Coveler thuộc Trung tâm Ung thư Fred Hutch nói. “Loại thuốc này không phải là phương pháp chữa khỏi bệnh nhưng là một bước cải thiện đáng kể”.

Ung thư tuyến tụy là một trong những dạng ung thư gây tử vong cao nhất, phần lớn bởi bệnh rất khó phát hiện trước khi bắt đầu lan sang các cơ quan khác.

Hiệp hội Ung thư Mỹ ước tính khoảng 67.000 ca mắc mới sẽ được chẩn đoán tại Mỹ trong năm nay và hơn 52.000 người sẽ tử vong vì căn bệnh này. Tỷ lệ sống chung sau 5 năm hiện chỉ ở mức 13%.

Daraxonrasib đã thu hút sự chú ý của công chúng hồi đầu năm, sau khi cựu Thượng nghị sĩ Mỹ Ben Sasse, đảng Cộng hòa, bang Nebraska, chia sẻ trong chương trình “60 Minutes” của CBS rằng ông cảm thấy ít đau hơn khi sử dụng thuốc.

Sự quan tâm gia tăng sau đó đã khiến FDA cho phép một số bệnh nhân tiếp cận thuốc theo chương trình “tiếp cận mở rộng” (expanded access) trước khi thuốc được phê duyệt chính thức, với điều kiện họ đáp ứng những tiêu chí nhất định.

FDA cho biết rằng cơ quan này đã phê duyệt thuốc sớm hơn mục tiêu dự kiến hơn 6 tháng.

“Nhiệm vụ cơ bản của chúng tôi là đưa đến cho bệnh nhân nhiều phương pháp chữa trị hơn và những phương pháp điều trị có ý nghĩa càng nhanh càng tốt”, quyền Ủy viên FDA Kyle Diamantas nói trong một tuyên bố.

Daraxonrasib nhắm vào các đột biến trong họ gene RAS, vốn có vai trò điều chỉnh sự phát triển của tế bào

Trong khi nhiều loại ung thư khác đã được hưởng lợi từ nhiều lựa chọn thay thế hóa trị, ung thư tuyến tụy vẫn khó điều trị hơn.

Daraxonrasib nhắm vào các đột biến trong họ gene RAS, vốn có vai trò điều chỉnh sự phát triển của tế bào.

Đặc biệt, các đột biến KRAS đóng vai trò quan trọng trong việc thúc đẩy ung thư tuyến tụy phát triển. Tuy nhiên, cấu trúc của các protein bị đột biến khiến thuốc khó bám vào chúng. Vì vậy, yếu tố thúc đẩy ung thư này từ lâu được xem là mục tiêu “không thể dùng thuốc để tác động” (undruggable).

Thuốc của Revolution Medicines sử dụng một cơ chế về cơ bản giống như “keo phân tử”, giúp liên kết với nhiều dạng phụ của KRAS.

Các bác sĩ điều trị ung thư tuyến tụy hy vọng loại thuốc mới có thể mở ra thêm nhiều lựa chọn điều trị đối với các dạng ung thư khác, trong bối cảnh hàng chục loại thuốc thử nghiệm đang được phát triển, trong đó có ung thư phổi.

Việc FDA phê duyệt daraxonrasib đánh dấu một bước tiến đáng chú ý. Với bệnh nhân ung thư tuyến tụy giai đoạn tiến triển, loại thuốc mới mang đến thêm một lựa chọn điều trị trong bối cảnh căn bệnh vẫn có tỷ lệ tử vong rất cao.