Ông lớn ngành dược Mỹ 'hồi sinh từ cõi chết' nhờ đặt cược vào vaccine ung thư

Đúng 11 giờ sáng ngày 19/8/2026, toàn bộ 4.500 nhân viên của tập đoàn y sinh Moderna đồng loạt ngừng làm việc. Các cuộc họp kế hoạch bị hủy bỏ, công nhân bước ra khỏi dây chuyền sản xuất. 

Hàng nghìn con người dọn dẹp bàn ghế để chen chân vào căn bếp trung tâm tại trụ sở chính của hãng ở thành phố Cambridge, bang Massachusetts (Mỹ), trong khi hàng trăm đồng nghiệp khác theo dõi qua màn hình trực tuyến từ các văn phòng tại châu Âu và châu Á. 

Trụ sở chính của Moderna tại thành phố Cambridge, bang Massachusetts (Mỹ). Ảnh: Getty Images

Trên sân khấu nhỏ, Tổng giám đốc điều hành Stéphane Bancel bước lên phát biểu với tờ giấy ghi chú trên tay. Vốn là người hay nói chuyện ngẫu hứng, nhưng lần này ông Bancel buộc phải chuẩn bị sẵn lời thoại vì quá xúc động. 

"Một phần trách nhiệm của chúng ta là cố gắng theo đuổi những cú đặt cược lớn và đầy thách thức", vị tỷ phú 54 tuổi phát biểu trước các nhân viên. "Hãy nhớ dặn lại con cháu của các bạn sau này rằng, ngày 19/8/2026 chính là ngày một chương mới được bắt đầu".

Đó là lúc giám đốc Bancel chính thức tuyên bố một thông tin chấn động - thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 của vaccine ung thư hắc tố cá nhân hóa mang tên intismeran, do Moderna phối hợp cùng tập đoàn Merck phát triển, đã thành công vượt kỳ vọng.

Liệu pháp này không chỉ đạt mục tiêu chính là ngăn ngừa nguy cơ ung thư tái phát, mà còn hoàn thành mục tiêu phụ là chặn đứng sự lây lan của tế bào ác tính ra các phần khác trên cơ thể.

Cả hội trường như vỡ òa trước tuyên bố trên, với nhiều kỹ sư và nhà khoa học bật khóc, tiếng ly chạm nhau vang lên cùng những cái ôm thắm thiết. Cuối cùng, hành trình kéo dài hơn 1 thập kỷ theo đuổi công nghệ mRNA điều trị ung thư của họ chính thức ra quả ngọt.

Không những vậy, thông tin tích cực về kết quả thử nghiệm vaccine ung thư còn giúp cổ phiếu của Moderna trên sàn giao dịch chứng khoán Mỹ tăng vọt tới hơn 150%. 

Cú bứt phá này không chỉ giúp vốn hóa thị trường của công ty tăng thêm khoảng 44 tỷ USD chỉ trong một phiên giao dịch, mà còn đưa tài sản của những nhà sáng lập như Giáo sư Robert Langer hay CEO Stéphane Bancel tăng thêm hàng tỷ USD.

Khoảnh khắc vỡ òa sau chuỗi ngày tăm tối

Có thể nói, chiến thắng lịch sử này mang ý nghĩa "sống còn" đối với Moderna sau những năm tháng rơi xuống vực sâu thất bại. 

Sau giai đoạn bùng nổ nhờ vaccine phòng Covid-19, mang về tới 36 tỷ USD doanh thu trong 2 năm đầu, công ty ngay lập tức phải đối mặt với thực tế khốc liệt khi nhu cầu thị trường lao dốc nhanh chóng. 

Thiết bị xử lý chuyên dụng của Moderna tự động hóa quy trình tổng hợp và tinh chế mRNA. Ảnh: Mel Musto/ WSJ

Năm 2023, doanh thu của Moderna giảm tới 2/3, trong khi giá cổ phiếu của hãng, vốn từng áp sát mốc 500 USD, đã có thời điểm rơi xuống dưới 30 USD. 

Sự thất vọng của giới đầu tư đẩy tỷ lệ bán khống cổ phiếu của Moderna lên mức kỷ lục 20% vào đầu năm nay, phản ánh tâm lý hoài nghi sâu sắc tại Phố Wall. 

Bức tranh u ám về doanh thu buộc Moderna buộc phải thu hẹp quy mô, sa thải nhân sự và thậm chí hủy bỏ hàng loạt chương trình nghiên cứu tốn kém, trong đó có chương trình vaccine ngừa virus RSV ở trẻ em.

Ngoài áp lực tài chính, công ty còn chịu sự công kích gay gắt từ dư luận và các chính trị gia về tính an toàn của công nghệ mRNA, với đỉnh điểm là khi hợp đồng nghiên cứu vaccine cúm mùa trị giá hàng trăm triệu USD được Moderna ký kết với chính phủ Mỹ bị hủy bỏ. 

Nhiều chuyên gia tài chính từng nhận định, hãng chỉ là một hiện tượng ăn may nhờ đại dịch Covid-19 và khó có thể tìm thấy động lực tăng trưởng thứ hai. 

Chính vì vậy, kết quả thử nghiệm vaccine ung thư thành công không chỉ đánh dấu sự hồi sinh về mặt tài chính, mà còn là lời khẳng định đanh thép cho năng lực khoa học cũng như định hướng chiến lược dài hạn từ một trong những ông lớn của ngành dược Mỹ.

Tấm séc 'đổi đời' nửa triệu USD 

Ý tưởng sử dụng công nghệ mRNA để huấn luyện hệ miễn dịch tự tiêu diệt khối u vốn được ban lãnh đạo Moderna nhen nhóm từ nhiều năm trước. 

Tuy nhiên, trong những ngày đầu thành lập vào năm 2010, mảng vaccine ung thư hoàn toàn bị né tránh bởi đây được xem như "nghĩa địa" đối với các nhà nghiên cứu, khi hàng nghìn đợt thử nghiệm trước đó của ngành y đều thất bại. 

Bước ngoặt chỉ xuất hiện vào năm 2013, khi nhà quản lý quỹ Patrick Degorce tìm gặp CEO Stéphane Bancel sau khi người vợ của ông qua đời vì ung thư phổi.

Khi nghe Giám đốc Bancel giải thích rằng công ty không đủ nguồn vốn để theo đuổi các ý tưởng về ung thư, ông Degorce đã hỏi chi phí để thuê 2 nhà khoa học bắt đầu nghiên cứu là bao nhiêu. 

Vài ngày sau ước tính sơ bộ khoảng nửa triệu USD của ông Bancel, một tấm séc cá nhân trị giá 500.000 USD từ nhà quản lý quỹ người Pháp đã được gửi thẳng tới bàn làm việc của lãnh đạo Moderna. 

Chính tấm séc này giúp công ty tuyển dụng những nhân sự đầu tiên cho chương trình vaccine ung thư, tạo tiền đề để đàm phán hợp đồng hợp tác trị giá 200 triệu USD với tập đoàn Merck vào năm 2016.

Một lọ vaccine ung thư lưu niệm của Moderna và Merck, được sản xuất vào năm 2017 để đánh dấu liều đầu tiên được tiêm cho bệnh nhân trong quá trình thử nghiệm lâm sàng. Ảnh: Mel Musto/WSJ

Khác với vaccine thông thường dùng chung cho mọi người, vaccine ung thư của Moderna được chế tạo riêng cho từng bệnh nhân dựa trên đặc điểm di truyền của khối u. Các bác sĩ sẽ tiến hành giải mã trình tự gen khối u để tìm ra các đột biến đặc trưng, sau đó dùng thuật toán chọn ra tối đa 34 mục tiêu protein để mã hóa vào dòng mRNA. 

Khi tiêm vào cơ thể, vaccine cung cấp danh sách nhận diện cho hệ miễn dịch, giúp các tế bào T định vị và tiêu diệt chính xác tế bào ung thư. 

Bệnh nhân Greg Byrne 87 tuổi tại bang Arizona (Mỹ), người từng tham gia đợt thử nghiệm sớm vaccine của Moderna sau khi phẫu thuật ung thư hắc tố, cho biết ông đã hoàn toàn bình phục trong 2 năm qua và vẫn duy trì thói quen chơi golf hàng tuần.

Kỳ vọng lớn đi kèm thách thức phía trước

Sự kiện vaccine ung thư vượt qua kỳ thử nghiệm giai đoạn cuối đã khiến giới phân tích tài chính đồng loạt nâng mức dự báo triển vọng đối với Moderna. 

Chuyên gia phân tích Huỳnh Trung từ Ngân hàng Đầu tư RBC Capital Markets gọi "đây là một chiến thắng lớn", trong khi nhà phân tích Myles Minter từ công ty William Blair dự báo sản phẩm này có thể mang về doanh thu đỉnh điểm lên tới 5,4 tỷ USD/năm chỉ tính riêng cho chỉ định ung thư hắc tố. 

Không những thế, thành công này còn lan tỏa luồng sinh khí mới cho 9 cuộc thử nghiệm lâm sàng khác mà Moderna và Merck đang triển khai trên các bệnh nhân ung thư phổi, ung thư thận và ung thư tụy.

Tuy nhiên, giới y khoa vẫn duy trì thái độ cẩn trọng cần thiết. Giáo sư Drew Weissman từ Đại học Pennsylvania (Mỹ), người từng đoạt giải Nobel nhờ công trình nghiên cứu mRNA, cho rằng ngành y tế vẫn cần thêm dữ liệu chi tiết để đánh giá chính xác thời gian đáp ứng miễn dịch kéo dài bao lâu. 

"Chúng ta vẫn chưa có toàn bộ dữ liệu, và tôi nghĩ đó là điều thực sự cần thiết. Chúng ta chưa biết hiệu quả sẽ kéo dài bao lâu", ông Weissman nhận định. "Vì vậy, đây chắc chắn là một cột mốc quan trọng cần vượt qua, nhưng cuộc chơi vẫn chưa kết thúc".

Các nhà nghiên cứu làm việc tại cơ sở sản xuất mới của Moderna tại thành phố Marlborough, bang Massachusetts (Mỹ). Ảnh: Mel Musto/WSJ

Bên cạnh đó, mô hình sản xuất cá nhân hóa đòi hỏi chi phí quy trình và chuỗi cung ứng rất cao. 

CEO Stéphane Bancel khẳng định mức giá của vaccine ung thư khi ra mắt sẽ thấp hơn các liệu pháp tế bào CAR-T hiện có giá lên tới 500.000 USD cho mỗi bệnh nhân, song việc thương mại hóa trên diện rộng vẫn phụ thuộc lớn vào khả năng tối ưu chi phí cũng như chính sách chi trả của bảo hiểm y tế.

Dù những thử thách phía trước còn rất lớn, bước tiến đột phá này vẫn chứng minh rằng câu chuyện của công nghệ mRNA không chỉ dừng lại ở các đợt đại dịch, mà đang mở ra một kỷ nguyên hoàn toàn mới trong cuộc chiến chống lại căn bệnh ung thư.