Phương pháp điều trị mang lại hy vọng cho người bị điếc di truyền

Phương pháp điều trị mang lại hy vọng cho người bị điếc di truyền

Thủ phạm gây bệnh điếc di truyền là do đột biến trong bộ gene làm gián đoạn quá trình chuyển đổi sóng âm thanh thành tín hiệu điện mà não bộ có thể diễn giải (hay còn gọi là chuyển đổi thính giác).

Bằng cách cung cấp một phiên bản chức năng của gene OTOF, tức gene đóng vai trò quan trọng trong việc truyền tín hiệu thính giác từ tai đến não, thính lực của bệnh nhân đã được cải thiện đáng kể.

Gene OTOF được đưa vào cơ thể thông qua việc tiêm vào màng đáy ốc tai bằng virus adeno liên kết, hay AAV, một phương pháp đã được kiểm nghiệm và an toàn cho liệu pháp gene.

Maoli Duan, đồng tác giả nghiên cứu, cho hay, tuy nghiên cứu đạt được hiệu quả như vậy nhưng điều trị điếc di truyền không hề dễ dàng vì có hơn 120 gene có liên quan đến mất thính lực, điển hình như gene TMC1, Atp2b2…

Chi tiết của cách điều trị này được tóm tắt như sau: Đầu tiên là tái tạo tế bào lông trong tai bằng tế bào gốc để tái tạo các tế bào lông bị tổn thương. Tế bào gốc có khả năng phân chia và biệt hóa thành nhiều loại tế bào khác nhau, bao gồm cả tế bào lông.

Cụ thể, điều trị thông qua một loại virus adeno tổng hợp, hay AAV, một vector nổi tiếng trong liệu pháp gene vì nó có thể đưa DNA trực tiếp đến các tế bào mục tiêu. Các nhà khoa học đã tiêm một phiên bản chức năng của gene OTOF vào "cửa sổ tròn", một màng ở đáy ốc tai.

Phương pháp này hợp với nhóm người bị điếc do tổn thương tế bào lông, đặc biệt là những trường hợp điếc thần kinh, một loại điếc phổ biến và khó điều trị.

Các nhà khoa học đang tiếp tục nghiên cứu, thử nghiệm và tinh chỉnh nhưng kết quả ban đầu rất hứa hẹn, có thể mở ra một kỷ nguyên mới trong việc điều trị bệnh điếc và giúp hàng triệu người trên thế giới có thể nghe lại được.

Nguồn: CDC/PMC

Mai Nguyễn