Hãng công nghệ sinh học lớn nhất thế giới ngừng phát triển thuốc giảm cân giữ cơ

Tập đoàn y tế và công nghệ sinh học lớn nhất thế giới Roche đã chính thức khép lại toàn bộ hoạt động nghiên cứu đối với emugrobart, hay còn gọi là GYM329, một loại kháng thể tiềm năng trong điều trị béo phì. 

Quyết định này được đưa ra ngay sau khi phân tích giữa kỳ của thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 2 mang tên GYMINDA chỉ ra rằng, thuốc khó có khả năng mang lại hiệu quả giảm cân mang ý nghĩa lâm sàng cho bệnh nhân. 

Toàn bộ quyền sở hữu và phát triển phân tử này sẽ được chuyển giao lại cho công ty dược phẩm Chugai của Nhật Bản, đơn vị nguyên bản sáng chế ra sản phẩm.

Tập đoàn Roche vừa quyết định dừng phát triển ứng viên thuốc giảm cân emugrobart sau khi thử nghiệm không đạt hiệu quả kỳ vọng. Hình minh họa: Tokyo Brief

Emugrobart từng được kỳ vọng là phương pháp điều trị hàng đầu nhờ cơ chế tác động độc đáo vào protein myostatin, yếu tố vốn đóng vai trò hãm sự phát triển của cơ bắp trong cơ thể. Khác với các liệu pháp thông thường, kháng thể tiêm dưới da này nhắm đến các dạng tiền chất bất hoạt của myostatin. 

Ý tưởng kết hợp emugrobart cùng các dòng thuốc giảm cân thế hệ mới như GLP-1 hướng tới mục tiêu giúp người bệnh trút bỏ mỡ thừa nhưng vẫn duy trì được khối lượng cơ bắp. Thực tế, suy giảm cơ bắp đang là tác dụng phụ đáng bận tâm trên các dòng thuốc giảm cân phổ biến hiện nay như semaglutide hay tirzepatide.

Tuy nhiên, dữ liệu thực tế từ thử nghiệm GYMINDA khi kết hợp emugrobart với các chất đối kháng thụ thể GLP-1 và GIP lại cho thấy kết quả thất vọng về mặt hiệu quả. Dù sản phẩm ghi nhận độ an toàn tốt và người bệnh hấp thu thuận lợi mà không xuất hiện dấu hiệu bất thường nào, khả năng tạo ra sự giảm cân rõ rệt vẫn không đạt yêu cầu đề ra. 

Đây không phải lần đầu tiên phân tử này gặp trở ngại. Đầu năm nay, Roche cũng từng dừng các chương trình thử nghiệm emugrobart trên bệnh nhân teo cơ tủy sống và loạn dưỡng cơ mặt - vai - cánh tay, do thuốc không đem lại cải thiện nhất quán về chức năng cơ bắp.

Sau khi nhận lại toàn bộ bản quyền, Chugai khẳng định sẽ đánh giá lại tiềm năng của emugrobart và lên kế hoạch chuẩn bị cho thử nghiệm giai đoạn 3 đối với bệnh teo cơ tủy sống.

Công ty Nhật Bản cho rằng, các dữ liệu thu thập được về độ an toàn và dược động học dài hạn vẫn tạo nền tảng khả quan cho hướng đi này, đồng thời họ cũng tính đến phương án tìm kiếm đối tác nhượng quyền thương mại. 

Phía Chugai cũng dự báo, sự thay đổi chiến lược nói trên sẽ không gây ảnh hưởng tới triển vọng doanh thu hợp nhất trong năm 2026.

Về phía Roche, bước lùi của emugrobart dù gây ảnh hưởng nhất định nhưng không làm chệch hướng tham vọng duy trì vị thế top 3 thế giới của hãng ở lĩnh vực điều trị béo phì, trong bối cảnh sự cạnh tranh khốc liệt giữa các hãng dược lớn trong cuộc đua tối ưu hóa giải pháp giảm cân vẫn đang diễn ra đầy kịch tính. 

"Gã khổng lồ" tới từ Thụy Sĩ này hiện vẫn sở hữu danh mục phát triển đầy tiềm năng, với ứng viên enicepatide vừa đạt kết quả tích cực ở thử nghiệm giai đoạn 2, bên cạnh hợp chất petrelintide và giải pháp chống mất cơ HM17321 mới tiếp nhận gần đây.