Hội thảo khoa học khởi động nghiên cứu đa trung tâm về tế bào gốc HuC-MSC

Mới đây, tại Bệnh viện An Sinh (TPHCM), GS.TSKH Phạm Mạnh Hùng – nguyên Thứ trưởng Bộ Y tế chủ trì hội thảo khoa học khởi động nghiên cứu đa trung tâm về tế bào gốc trung mô HuC-MSC, có nguồn gốc từ màng dây rốn hoặc mô dây rốn người.

Hội thảo quy tụ các nhà nghiên cứu sinh học, chuyên gia lâm sàng, nhà khoa học và nhà quản lý đến từ Bộ Y tế, các trường đại học, bệnh viện trong cả nước. Điểm đáng chú ý không chỉ nằm ở việc nghiên cứu một hướng tiếp cận mới đối với bệnh xơ gan do viêm gan B, mà còn ở yêu cầu được các chuyên gia nhấn mạnh: muốn nghiên cứu nghiêm túc thì trước hết phải có "đầu vào" là sản phẩm tế bào được chuẩn hóa.

Từ cơ sở khoa học đến một nghiên cứu đa trung tâm

Theo GS.TSKH Phạm Mạnh Hùng, viêm gan B vẫn là bệnh lý phổ biến tại Việt Nam và có thể dẫn đến những biến chứng nặng nề như suy gan, xơ gan, ung thư gan.

Một trong những cơ sở để nhóm nghiên cứu quan tâm đến HuC-MSC là cơ chế tổn thương gan trong viêm gan B không chỉ liên quan đến virus, mà còn có sự tham gia đáng kể của đáp ứng miễn dịch của cơ thể đối với các tế bào gan nhiễm virus.

Trong khi đó, tế bào gốc trung mô có nguồn gốc từ dây rốn được nghiên cứu với khả năng tham gia điều hòa đáp ứng miễn dịch, trong đó có sự cân bằng giữa các yếu tố gây viêm và kháng viêm. HuC-MSC cũng có những đặc điểm được cho là thuận lợi khi sử dụng theo hướng truyền tế bào đồng loài.

GS.TSKH Phạm Mạnh Hùng – nguyên Thứ trưởng Bộ Y tế chủ trì hội thảo khoa học. Ảnh: Mimosa

Những năm gần đây, trên thế giới đã có nhiều nghiên cứu về việc sử dụng tế bào gốc trung mô, đặc biệt là HuC-MSC, trong các bệnh lý gan. Tại hội thảo, GS.TSKH Phạm Mạnh Hùng dẫn tổng hợp đến năm 2024 cho thấy đã có hàng chục nghiên cứu đăng ký về sử dụng HuC-MSC đối với các bệnh gan.

Một số nghiên cứu đã công bố cũng ghi nhận những tín hiệu tích cực về độ an toàn và chức năng gan ở bệnh nhân xơ gan được sử dụng tế bào gốc trung mô dây rốn hỗ trợ điều trị. Tuy nhiên, các chuyên gia cho rằng bằng chứng hiện có vẫn còn những khoảng trống, từ đặc điểm sản phẩm tế bào, liều lượng, thời điểm truyền đến tiêu chí lựa chọn bệnh nhân, cỡ mẫu và thời gian theo dõi.

Chính những khoảng trống này là cơ sở để Việt Nam tính đến một nghiên cứu bài bản hơn. Thay vì mỗi cơ sở thực hiện một nghiên cứu riêng lẻ với những nguồn tế bào và tiêu chí khác nhau, nhóm nghiên cứu đề xuất triển khai theo mô hình đa trung tâm, trước mắt có thể từ hai trung tâm và từng bước mở rộng.

Theo GS.TSKH Phạm Mạnh Hùng, cách làm này nhằm tăng tính hợp tác, khoa học và minh bạch trong nghiên cứu y học; đồng thời giúp kết quả có giá trị tham khảo tốt hơn trong thực tiễn.

Đối tượng được định hướng nghiên cứu là bệnh nhân xơ gan do viêm gan B ở giai đoạn còn có khả năng đánh giá sự cải thiện chức năng gan, thay vì tập trung vào xơ gan giai đoạn cuối. Đây cũng là điểm được các chuyên gia tham dự hội thảo đồng thuận.

"Đầu vào" phải được chuẩn hóa

Nếu lựa chọn bệnh nhân và thiết kế nghiên cứu là một nửa câu chuyện, thì nửa còn lại chính là sản phẩm tế bào được đưa vào nghiên cứu.

TS. Phạm Văn Phúc - Viện trưởng Viện Tế bào gốc Đại học Quốc gia TPHCM, cho rằng việc lựa chọn HuC-MSC là hướng phù hợp, nhưng để triển khai nghiên cứu đa trung tâm, vấn đề nguồn tế bào cần được giải quyết trước tiên.

Hiện Việt Nam có nhiều ngân hàng mô và một số đơn vị có khả năng sản xuất tế bào gốc trung mô từ dây rốn. Tuy nhiên, mỗi đơn vị có thể sử dụng công nghệ, quy trình sản xuất và hệ thống kiểm soát chất lượng khác nhau. Vì vậy, nếu các trung tâm nghiên cứu sử dụng những sản phẩm tế bào khác nhau thì rất khó bảo đảm tính đồng nhất của một nghiên cứu đa trung tâm.

Theo TS. Phạm Văn Phúc, cần hướng tới việc sử dụng một nguồn tế bào, được sản xuất tại một cơ sở đáp ứng yêu cầu chất lượng, cho các trung tâm cùng tham gia nghiên cứu. Quan trọng hơn, sản phẩm phải được đánh giá bằng những tiêu chí thống nhất.

Quang cảnh hội thảo. Ảnh: Mimosa

Đây là vấn đề không đơn giản, bởi HuC-MSC không hoàn toàn giống nhau giữa các nguồn dây rốn. Đặc tính của tế bào có thể khác nhau và khả năng tác động lên cơ chế bệnh sinh cũng cần được xem xét.

Một điểm kỹ thuật được các chuyên gia lưu ý là đánh giá hoạt lực (potency) của sản phẩm tế bào. Đây là chỉ số có ý nghĩa trực tiếp đối với chất lượng và chức năng của tế bào, bên cạnh những đánh giá thường được sử dụng như đặc điểm bề mặt hay khả năng tăng sinh.

Tại hội thảo, đại diện một ngân hàng tế bào gốc cho biết đơn vị đã có nguồn HuC-MSC và đang tham gia các nghiên cứu, đồng thời sẵn sàng phối hợp trong nghiên cứu mới. Tuy nhiên, đại diện đơn vị cũng đồng thuận rằng việc chuẩn hóa sản phẩm là cần thiết để tế bào có thể được sử dụng thống nhất trong các nghiên cứu lâm sàng.

GS.TSKH Phạm Mạnh Hùng nhấn mạnh: "Đầu vào chính là cái tế bào". Khi đã có chuẩn thì phải có tiêu chí để đánh giá; và ở đây cần vai trò của cơ quan quản lý nhà nước trong việc xây dựng, xác lập tiêu chí. Đây có thể xem là một trong những việc cần làm đầu tiên để "mở khóa" cho nghiên cứu.

Kỳ vọng từ một nghiên cứu được làm bài bản

Các chuyên gia tham dự hội thảo cũng trao đổi nhiều vấn đề cần tiếp tục làm rõ: Lựa chọn tiêu chí đánh giá xơ gan, phân nhóm bệnh nhân, liều tế bào, thời điểm truyền, số lần truyền và thời gian theo dõi.

Một số ý kiến thiên về việc nghiên cứu ở giai đoạn bệnh chưa quá muộn, khi chức năng gan vẫn còn khả năng đánh giá sự thay đổi. Một số chuyên gia cũng lưu ý đến vấn đề an toàn, trong đó có nguy cơ liên quan đến đông máu và tắc mạch khi truyền tế bào, dù nguy cơ này được đánh giá là thấp.

Bên cạnh đó là bài toán tuyển chọn đủ số lượng bệnh nhân cho một nghiên cứu đa trung tâm. Các bệnh viện có thế mạnh điều trị bệnh gan, bệnh truyền nhiễm và có nguồn bệnh nhân phù hợp được kỳ vọng sẽ tham gia để bảo đảm tính khả thi của nghiên cứu.

Như vậy, hội thảo lần này chưa phải là điểm kết thúc để đưa HuC-MSC vào điều trị xơ gan do viêm gan B, mà đúng hơn là một bước khởi động để cùng xác định cách làm.

Từ những trao đổi tại hội thảo, các ý kiến sẽ được tổng hợp để báo cáo Cục Khoa học và Công nghệ (Bộ Y tế), tiến tới xây dựng đề cương và một đề tài trọng điểm có tính chiến lược.

Điều đáng chú ý là các chuyên gia không chỉ bàn về một loại tế bào hay một bệnh lý cụ thể, mà còn đặt ra cách tiếp cận mới cho nghiên cứu y học: Cùng xây dựng một nghiên cứu có chuẩn chung, sản phẩm đầu vào được kiểm soát, tiêu chí lựa chọn bệnh nhân thống nhất và nhiều trung tâm cùng tham gia.

Với người bệnh xơ gan do viêm gan B, đây là hướng nghiên cứu đáng được chờ đợi. Nhưng trước khi nói đến hiệu quả điều trị, điều quan trọng hơn là phải trả lời được những câu hỏi nền tảng: Tế bào nào, chất lượng ra sao, dùng cho nhóm bệnh nhân nào, với liều lượng và cách thức thế nào, và kết quả được đánh giá bằng tiêu chí gì.

Khi những câu hỏi ấy được giải quyết bằng một nghiên cứu đủ chặt chẽ, những tín hiệu triển vọng của HuC-MSC mới có thể được kiểm chứng một cách khoa học, minh bạch và có giá trị cho thực hành lâm sàng.