Loại thuốc tạo hy vọng ăn uống thoải mái cho người phải kiêng bột mì cả đời

Đối với những người mắc bệnh celiac, một mẩu bánh mì nhỏ hay chỉ vài giọt nước sốt lẫn chút bột mì cũng đủ kích hoạt làn sóng tấn công dữ dội vào lớp niêm mạc ruột. 

Đây là hiện tượng hệ miễn dịch phản ứng thái quá với gluten, loại protein phổ biến trong lúa mì, lúa mạch và lúa mạch đen. Đến nay, giải pháp duy nhất mà y học đưa ra vẫn là chế độ ăn kiêng gluten tuyệt đối suốt đời.

Tuy nhiên, việc duy trì một chế độ ăn hoàn toàn sạch gluten là thách thức vô cùng lớn. Dù cẩn trọng đọc kỹ từng nhãn thực phẩm, người bệnh vẫn đối mặt với nguy cơ nhiễm chéo trong quá trình chế biến hoặc tiêu thụ các thành phần bị che khuất. 

Đối với những người mắc bệnh celiac, một mẩu bánh mì nhỏ hay chỉ vài giọt nước sốt lẫn chút bột mì cũng đủ kích hoạt làn sóng tấn công dữ dội vào lớp niêm mạc ruột. Ảnh minh họa: Memorial Hospital

Theo thống kê từ các báo cáo quốc tế, khoảng 40% bệnh nhân vẫn hứng chịu các triệu chứng dai dẳng dù đã tuân thủ ăn kiêng nghiêm ngặt. Chính khoảng trống điều trị này đã thúc đẩy các hãng dược phẩm toàn cầu bước vào cuộc đua tìm kiếm giải pháp hỗ trợ.

Một trong những ứng viên sáng giá nhất hiện nay là FB102, sản phẩm do tập đoàn công nghệ sinh học argenx của Bỉ phát triển. Kết quả sơ bộ từ thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 2 trên người trưởng thành vừa được công bố cho thấy những tín hiệu rất khả quan. 

Nghiên cứu đã đạt tiêu chí đánh giá chính với sự khác biệt mang ý nghĩa thống kê rõ rệt giữa nhóm sử dụng thuốc và nhóm dùng giả dược. Thử nghiệm được thực hiện trên 126 bệnh nhân đã có chẩn đoán xác định, không biểu hiện triệu chứng và duy trì chế độ ăn kiêng gluten nghiêm ngặt tối thiểu 1 năm. 

Trong thời gian 8 tuần, các tình nguyện viên tham gia thử thách ăn gluten có kiểm soát dưới sự giám sát y tế, đồng thời được phân ngẫu nhiên để truyền FB102 hoặc giả dược qua đường tĩnh mạch. Nhằm đảm bảo tính khách quan tuyệt đối, nghiên cứu tuân thủ thiết kế mù đôi khi cả bệnh nhân lẫn bác sĩ đều không biết ai nhận thuốc thật.

Đánh giá vào ngày thứ 78 cho thấy sự cải thiện đáng kể về mức độ tổn thương niêm mạc ruột so với mốc ban đầu. Ở người mắc celiac, sự hiện diện của gluten khiến các nhung mao trên thành ruột bị teo ngắn và làm rãnh giữa chúng sâu hơn, gây cản trở nghiêm trọng quá trình hấp thụ dưỡng chất. 

Trong khi đó, nhóm bệnh nhân điều trị bằng FB102 ghi nhận ít tổn thương hơn hẳn, đồng thời mức độ phản ứng viêm của hệ miễn dịch tại ruột cũng giảm đáng kể.

Cơ chế hoạt động của loại thuốc mới này tập trung vào CD122, một thụ thể trên tế bào miễn dịch đảm nhận vai trò tiếp nhận các tín hiệu gây viêm. 

Từ nghiên cứu trên chuột mắc bệnh tự miễn đường ruột năm 2009, các nhà khoa học phát hiện việc ức chế CD122 có thể giúp tổn thương ruột tự phục hồi. FB102 được thiết kế tinh vi nhằm chỉ can thiệp vào thụ thể ở những tế bào T gây rối loạn, trong khi vẫn bảo tồn chức năng của các tế bào miễn dịch khác.

Ông Luc Truyen, Giám đốc y khoa của argenx. Ảnh: argenx

“Những kết quả tích cực ở giai đoạn 2 này củng cố niềm tin của chúng tôi vào tiềm năng của FB102 trong việc giải quyết một nhu cầu lớn chưa được đáp ứng của những người sống chung với bệnh celiac, hiện chưa có liệu pháp nào được cấp phép”, ông Luc Truyen, Giám đốc y khoa của argenx, tuyên bố.

“Kết hợp với hồ sơ an toàn nhất quán được ghi nhận qua các nghiên cứu, những phát hiện này ủng hộ việc đưa FB102 vào giai đoạn phát triển thử 3, đồng thời tiếp tục khám phá tiềm năng rộng hơn của thuốc với các bệnh tự miễn khác”, vị giám đốc khẳng định thêm.

Bên cạnh celiac, dữ liệu an toàn thu được còn mở ra triển vọng ứng dụng FB102 trong điều trị các bệnh tự miễn khác như bạch biến hay chứng rụng tóc từng mảng.

Dù vậy, cộng đồng người bệnh celiac vẫn cần giữ sự thận trọng nhất định. Báo cáo hiện mới dừng lại ở công bố từ nhà sản xuất và chưa trải qua quy trình phản biện khoa học độc lập.

Ngoài ra, việc thử nghiệm trong môi trường lâm sàng kiểm soát chặt chẽ chưa thể phản ánh hoàn toàn hiệu quả bảo vệ trong sinh hoạt thường nhật. FB102 không phải là "tấm thẻ xanh" để người bệnh celiac thoải mái tiêu thụ gluten, mà chỉ đóng vai trò như một lớp đệm an toàn dự phòng cho những tình huống vô tình tiếp xúc.

Do đó, chặng đường đưa thuốc ra thị trường vẫn còn không ít thách thức. Cơ quan Quản lý Thực phẩm & Dược phẩm Mỹ (FDA) yêu cầu một liệu pháp điều trị dài hạn phải chứng minh được tính hiệu quả liên tục trong ít nhất 52 tuần. 

Nếu vượt qua các đợt kiểm định quy mô lớn tiếp theo, FB102 hứa hẹn mang lại tâm lý yên tâm và sự tự do hơn cho người bệnh celiac trong mỗi bữa ăn hàng ngày.