Xu hướng liệu pháp tế bào gốc

Liệu pháp ghép tế bào gốc tự thân cho bệnh nhân tại BV Bạch Mai. Ảnh: BVCC.

Theo PGS.TS Đào Xuân Cơ - Giám đốc Bệnh viện Bạch Mai, những lĩnh vực nói trên hiện là xu hướng phát triển mạnh của y học thế giới. Trong bối cảnh y học số, dữ liệu lớn và y học chính xác phát triển nhanh chóng, bệnh viện hiện đại không còn chỉ là nơi khám, chữa bệnh mà đang trở thành trung tâm tri thức, đổi mới sáng tạo, nghiên cứu và dữ liệu y học tiên tiến.

Một điểm đáng chú ý là tư duy về y học tái tạo cũng đang thay đổi. Nếu trước đây nhiều người hình dung tế bào gốc chủ yếu theo hướng “thay thế tế bào”, hiện nay các nghiên cứu và ứng dụng lâm sàng ngày càng nhấn mạnh vai trò “điều hòa môi trường tái tạo”. Cách tiếp cận này tập trung vào khả năng tác động đến môi trường vi mô, điều hòa miễn dịch, hỗ trợ phục hồi mô tổn thương và tối ưu hóa hiệu quả điều trị trong một số bệnh lý phức tạp.

Các lĩnh vực được quan tâm hiện nay gồm cơ xương khớp, hô hấp, miễn dịch, tim mạch, thần kinh và ung thư. Với bệnh cơ xương khớp, y học tái tạo được kỳ vọng hỗ trợ phục hồi tổn thương, cải thiện chức năng vận động và nâng cao chất lượng sống. Với tim mạch, phổi mạn tính hoặc một số bệnh thần kinh, các hướng nghiên cứu mới mở ra triển vọng can thiệp vào những tổn thương mà điều trị kinh điển còn hạn chế. Trong ung thư, liệu pháp tế bào, liệu pháp miễn dịch và công nghệ CAR-T đang trở thành một trong những hướng đi quan trọng của y học hiện đại.

Theo PGS.TS Đào Xuân Cơ, Việt Nam tuy đi sau nhưng hiện các bệnh viện, trung tâm nghiên cứu trong nước đã và đang từng bước đồng hành cùng thế giới. Mục tiêu là để người bệnh Việt Nam được thụ hưởng những kỹ thuật y học tiên tiến ngay trong nước. Để hiện thực hóa mục tiêu này, các cơ sở y tế không thể phát triển riêng lẻ mà cần liên kết, xây dựng cơ sở dữ liệu lớn, thúc đẩy nghiên cứu chung và tạo ra các công bố khoa học có giá trị.

Trong kỷ nguyên y học số, trí tuệ nhân tạo và dữ liệu lớn có thể hỗ trợ mạnh mẽ cho quá trình này. Dữ liệu lâm sàng được liên thông giúp theo dõi người bệnh toàn diện hơn, hỗ trợ lựa chọn chỉ định phù hợp, đánh giá đáp ứng điều trị và phát hiện sớm các biến cố bất lợi. Trí tuệ nhân tạo có thể tham gia phân tích hình ảnh, mô hình hóa dữ liệu, dự báo nguy cơ, hỗ trợ thiết kế nghiên cứu và cá thể hóa điều trị. Tuy nhiên, trí tuệ nhân tạo chỉ có giá trị khi dữ liệu đầu vào chính xác, đầy đủ, được chuẩn hóa và được quản trị an toàn.

Chính vì vậy, chuyển đổi số bệnh viện và phát triển y học tái tạo là 2 quá trình có liên hệ chặt chẽ. Một bệnh viện muốn triển khai các kỹ thuật tiên tiến không thể thiếu hệ thống dữ liệu tin cậy, hồ sơ bệnh án điện tử, quy trình theo dõi người bệnh lâu dài, năng lực nghiên cứu lâm sàng và cơ chế kiểm soát chất lượng. Y học tái tạo càng phát triển, yêu cầu về dữ liệu càng trở nên quan trọng.

Ở cấp chính sách, Quyết định số 1131/QĐ-TTg ngày 12/6/2025 của Thủ tướng Chính phủ đã xác định liệu pháp tế bào, bao gồm tế bào gốc và tế bào miễn dịch, là một trong những nhóm công nghệ mũi nhọn mang tính chiến lược quốc gia. Đây là cơ sở quan trọng để các cơ sở nghiên cứu, bệnh viện và doanh nghiệp công nghệ y sinh định hướng đầu tư, hợp tác, chuyển giao và phát triển năng lực trong nước.

Song từ định hướng chiến lược đến ứng dụng lâm sàng là một chặng đường dài. Cần có hành lang pháp lý đủ rõ cho nghiên cứu, sản xuất, thử nghiệm, cấp phép, chỉ định và giám sát các liệu pháp tế bào. Cần quy định chặt chẽ về cơ sở đủ điều kiện thực hiện, tiêu chuẩn phòng thí nghiệm, chuẩn GMP, quy trình lấy mẫu, nuôi cấy, bảo quản, sử dụng tế bào, cũng như trách nhiệm theo dõi an toàn người bệnh sau điều trị. Nếu thiếu các chuẩn mực này, lĩnh vực mới rất dễ bị thương mại hóa không đúng hướng.