Công nghệ mARN có thể nhanh chóng sản xuất vaccine ngừa ung thư?

1. Kỳ vọng tạo ra vaccine mARN ngăn ngừa ung thư

Với sự xuất hiện của đại dịch COVID-19, ngành công nghiệp dược phẩm đã nhanh chóng đáp ứng trong công cuộc phát triển vaccine. Tốc độ là yếu tố ưu tiên hàng đầu trên đường đua chế tạo các vaccine tiềm năng. Vaccine mARN của Moderna (Công ty công nghệ sinh học của Mỹ) và BioNTech (Công ty công nghệ sinh học của Đức) được phát triển từ đầu và nhanh chóng được cấp phép sử dụng ngay lập tức bởi Cơ quan quản lý thuốc và thực phẩm Hoa Kỳ (FDA).

Giờ đây, khi đã qua thời kỳ cao điểm của đại dịch COVID-19, ngành công nghiệp dược phẩm đã đặt ra câu hỏi về khả năng ứng dụng công nghệ này đối với các bệnh khác.

Hệ thống trị liệu mARN bao gồm các bệnh về đường hô hấp, bệnh truyền nhiễm. Hiện tại, các liệu pháp mARN đang là mối quan tâm lớn nhất về tiềm năng trong điều trị ung thư.

Các nhà khoa học đang nhanh chóng tiến hành nghiên cứu, điều chế vaccine bằng công nghệ mARN để ngừa ung thư.

Theo Viện ung thư quốc gia Hoa Kỳ, hiện có nhiều thử nghiệm lâm sàng về hiệu quả của vaccine mARN trên bệnh nhân mắc những loại ung thư khác nhau. Các loại vaccine đang được phát triển ở cả dạng phương pháp điều trị độc lập và dạng kết hợp với các liệu pháp hiện có. Với kỳ vọng công nghệ mARN có thể giúp nâng cao phản ứng miễn dịch chống lại các tế bào ung thư.

Mặc dù đến nay vẫn chưa có vaccine ung thư mARN nào được cấp phép trong trị liệu ung thư, nhưng với thành công đã được công nhận với COVID-19, người ta kỳ vọng rằng sẽ đạt được bước đột phá nhanh hơn so với các phương pháp điều trị khác.

TS.Patrick Ott - Giám đốc lâm sàng tại Trung tâm vaccine ung thư tự thân, Viện Ung thư Dana-Farber cho biết: "Hiện tại có rất nhiều sự quan tâm xung quanh công nghệ mARN. Các quỹ ủng hộ và nguồn lực đang chảy vào nghiên cứu vaccine mARN sẽ giúp ích cho lĩnh vực nghiên cứu vaccine ung thư".

Cơ chế hoạt động của vaccine mARN là cung cấp các dạng mARN ổn định cho cơ thể. Khi ở trong cơ thể, mARN tác động khiến các tế bào tiếp nhận vaccine để tạo ra các protein tương tự như các protein có trên màng của virus hoặc tế bào khối u. Từ đó có thể kích thích phản ứng miễn dịch chống lại các virus hoặc tế bào khối u đó.

Trong vaccine COVID-19, mARN hướng dẫn các tế bào tạo ra một phiên bản protein "tăng đột biến" xuất hiện trên bề mặt của SARS-CoV-2.

Trong ung thư, kỹ thuật tương tự có thể được sử dụng để "dạy" hệ thống miễn dịch phân biệt giữa tế bào ung thư và những loại tế bào khác của cơ thể. Chẳng hạn như bằng cách tạo ra các protein thường có trong tế bào ung thư, nhưng không có trong tế bào khỏe mạnh.

Nhắc đến sự phát triển công nghệ điều trị ung thư, đã có một số thông báo trong những tháng gần đây cho thấy nghiên cứu đang có những tiến bộ. Cuối năm 2022, Moderna và Merck (Công ty Dược phẩm đa quốc gia của Mỹ) đã cập nhật dữ liệu khả quan từ thử nghiệm giai đoạn 2b, trong đó vaccine ung thư được thử nghiệm cùng với keytruda (kháng thể chống ung thư) của Merck. Phương pháp điều trị kết hợp này đã được phát hiện làm giảm nguy cơ tử vong hoặc tiến triển của bệnh khoảng 44% so với điều trị bằng keytruda đơn thuần ở những bệnh nhân mắc khối u ác tính nguy hiểm.

Merck đã thể hiện sự quan tâm đối với sự kết hợp tiềm năng này bằng việc đã trả 250 triệu đô la vào dự án cùng phát triển và thương mại hóa vaccine mARN do Moderna tạo ra. Nếu kết quả trong thử nghiệm giai đoạn 2b có thể được nhân rộng trong các thử nghiệm ở giai đoạn sau, sẽ là lý do để Merck sẵn sàng chi trả để được tiếp cận nhiều hơn với phương pháp điều trị này. Kết hợp keytruda với vaccine ung thư của Moderna có thể thấy hiệu quả của phương pháp điều trị được tăng cường với phổ tác dụng rộng hơn.

Tương lai nào dành cho công nghệ mARN?

Không chỉ các công ty chú ý đến tiềm năng của vaccine ung thư mARN. Đầu năm 2023, Vương quốc Anh đã công bố hợp tác với BioNTech, cùng với thỏa thuận với Moderna để xây dựng một cơ sở sản xuất vaccine mARN. Thỏa thuận với BioNTech cho thấy Vương quốc Anh đảm bảo cho 10.000 bệnh nhân được tiếp nhận các liệu pháp điều trị ung thư riêng cho từng cá nhân. Các liệu pháp này sẽ được cung cấp thông tin cho một phần của các thử nghiệm lâm sàng kéo dài đến năm 2030. Mục tiêu là bệnh nhân ung thư đầu tiên được nhận các liệu pháp điều trị vào nửa cuối năm 2023.

Liệu trong tương lai không xa sẽ có một loại vaccine từ công nghê mARN có tác dụng chống lại khối u ác tính?

Ngoài việc tăng tốc độ tiếp cận và phát triển các liệu pháp điều trị ung thư bằng công nghệ mARN, BioNTech cũng sẽ đầu tư vào một trung tâm Nghiên cứu và Phát triển ở Cambridge, Vương quốc Anh và thành lập một trụ sở ở London. Đối với Vương quốc Anh, điều này đồng nghĩa với sự thành lập các cơ sở chuyên môn về mARN trong nước. Việc chính phủ quyết định ký kết khối liên minh 10 năm với Moderna để phát triển trung tâm sản xuất tại Anh, có khả năng sản xuất 250 triệu liều vaccine mỗi năm, cũng cho thấy tầm nhìn của Vương quốc Anh trước một tương lai lớn trong lĩnh vực điều trị trong những năm tới.

Giai đoạn tiếp theo của công nghệ mARN sẽ giống như bước tiến mà cả Moderna và BioNTech đã đạt được trong đại dịch - nhận được sự chấp thuận cho vaccine mARN trên những căn bệnh khác. Nếu một trong hai công ty có thể chứng minh tính hiệu quả trong các thử nghiệm ở giai đoạn 3, khoản đầu tư và sự quan tâm đến lĩnh vực này sẽ tăng theo cấp số nhân.

Moderna và Merck có kế hoạch cho nghiên cứu giai đoạn 3 về khối u ác tính vào năm 2023, cho thấy có thể không lâu nữa ngành công nghiệp dược phẩm sẽ đưa ra được câu trả lời cho câu hỏi: "Liệu các phương pháp điều trị bằng mARN có thể trở thành một phần thực sự của điều trị ung thư hay không?".

DS.Trương Minh Châu