FDA phê duyệt thuốc điều trị bệnh cơ tim phì đại tắc nghẽn

Bệnh cơ tim phì đại tắc nghẽn là gì?

Theo Hiệp hội Tim mạch Hoa Kỳ, có khoảng 1/ 500 người mắc bệnh cơ tim phì đại. Đây được coi là dạng bệnh tim di truyền phổ biến nhất.

Khi một người bị cơ tim phì đại, các gen bất thường trong cơ tim làm cho thành buồng tim (tâm thất trái) co cứng hơn và trở nên dày hơn bình thường. Theo thời gian, các thành tim dày trở nên cứng, làm giảm lượng máu mà tim có thể tiếp nhận và bơm ra theo mỗi nhịp tim. Trong cơ tim phì đại tắc nghẽn, thành giữa hai buồng tim dưới cùng cũng dày lên, có thể làm tắc nghẽn hoặc giảm lưu lượng máu từ tâm thất trái đến động mạch chủ.

Cơ tim phì đại tắc nghẽn có thể gây đột tử do tim ở người trẻ, kể cả những người đang có thể trạng tốt. Bệnh có thể khó chẩn đoán do thường không được xác định cho đến sau một bệnh tim nặng.

Hinh ảnh cơ tim phì đại

Mavacamten là thuốc đầu tiên điều trị cơ tim phì đại tắc nghẽn

Các phương pháp điều trị cơ tim phì đại tắc nghẽn hiện tại bao gồm: Thuốc chẹn beta (thuốc khiến tim đập chậm hơn), thuốc chẹn kênh canxi (giảm huyết áp)... và chưa có phương pháp điều trị hiệu quả.

Mavacamten (camzyos) là loại thuốc đầu tiên được FDA phê duyệt để điều trị điều trị cơ tim phì đại, nhằm cải thiện các triệu chứng và có thể giảm nguy cơ cần phải phẫu thuật ở một số người. Cơ tim phì đại tắc nghẽn bắt nguồn từ đột biến gen tạo ra protein myosin cơ tim, mavacamten được thiết kế để ngăn chặn myosin dư thừa này.

FDA phê duyệt thuốc mavacamten (camzyos) điều trị bệnh cơ tim phì đại tắc nghẽn.

Ai có thể sử dụng?

Tuy nhiên, các chuyên gia cho hay, thuốc không thích hợp cho tất cả mọi người mắc bệnh cơ tim phì đại.

- Thuốc chỉ được chấp thuận sử dụng cho những người bị cơ tim phì đại tắc nghẽn có triệu chứng với chức năng tâm thu thất trái bình thường, chứ không phải cho những người bị cơ tim phì đại không tắc nghẽn.

Cơ tim phì đại tắc nghẽn có các triệu chứng: Khó thở, suy nhược và kiệt sức do các hoạt động bình thường (như leo cầu thang hoặc hoạt động thể thao). Với những bệnh nhân này, mavacamten có thể cải thiện các triệu chứng.

- Mavacamten được dùng trong trường hợp bệnh nhân không đủ điều kiện phẫu thuật hoặc không có các phương pháp phẫu thuật. Tuy nhiên, mavacamten không thay thế hoàn toàn việc phẫu thuật.

Phẫu thuật cắt bỏ nội soi vẫn sẽ là một phương pháp điều trị quan trọng và cần thiết cho một số bệnh nhân có triệu chứng tắc nghẽn cơ tim phì đại.

Lưu ý khi dùng thuốc

FDA khuyến cáo, sử dụng mavacamten điều trị bệnh cơ tim phì đại tắc nghẽn có thể gặp tác dụng phụ là suy tim. Do đó, thuốc phải được theo dõi cẩn thận. Bệnh nhân cần được siêu âm tim sau khi bắt đầu sử dụng, sau khi thay đổi liều lượng của thuốc và siêu âm thường xuyên với liều ổn định.

Lưu ý, những bệnh nhân mắc một bệnh nghiêm trọng xen kẽ (chẳng hạn như nhiễm trùng nặng) hoặc rối loạn nhịp tim (rung tâm nhĩ hoặc bất thường nhịp tim nhanh không kiểm soát khác) có nguy cơ cao bị giảm co cơ tim và suy tim với mavacamten. Bệnh nhân cần tránh dùng một số loại thuốc kê đơn và không kê đơn gây cản trở quá trình chuyển hóa (phân hủy) mavacamten.

Nguy cơ suy tim và suy giảm chức năng thất trái là rất đáng lo ngại. Rất may, tỷ lệ bệnh nhân gặp phải tác dụng phụ này thấp và tác dụng phụ sẽ hết khi ngừng sử dụng thuốc.

Xem thêm video đang được quan tâm:

DS. Diệu Hân