Thêm lựa chọn trong điều trị bệnh máu khó đông

Theo TS. BS. Peter Marks, Giám đốc Trung tâm Đánh giá và Nghiên cứu Sinh học của FDA, sự chấp thuận Sevenfact sẽ giúp các bác sĩ có thêm một lựa chọn trong việc điều trị các đợt chảy máu ở người lớn và thanh thiếu niên mắc bệnh máu khó đông có sự hoạt động của các chất ức chế (kháng thể trung hòa). Sevenfact là sản phẩm đầu tiên điều trị bệnh máu khó đông có chứa một hoạt chất thu được từ thỏ biến đổi gen nhằm tạo ra protein cần thiết cho quá trình đông máu ở người.

Bệnh máu khó đông là một rối loạn chảy máu di truyền.

Nghiên cứu trên 27 bệnh nhân mắc bệnh máu khó đông A hoặc B có 465 lần chảy máu nhẹ hoặc trung bình và 3 đợt chảy máu nghiêm trọng, sau 12 giờ dùng liều Sevenfact lần đầu. Kết quả cho thấy, tỷ lệ điều trị thành công xuất huyết nhẹ hoặc trung bình ở liều 75mcg /kg và 225 mcg/kg là khoảng 86% (không cần điều trị bổ sung, không cần truyền máu và không gây đau), hiệu quả điều trị thành công cả ba đợt chảy máu nghiêm trọng với liều cao hơn.

Một nghiên cứu khác đã đánh giá sự an toàn và dược động học của Sevenfact ở 15 bệnh nhân mắc bệnh máu khó đông A hoặc B nặng có/hoặc không có chất ức chế. Bệnh nhân sử dụng hai liều 75mcg/kg và 225 mcg/kg Sevenfact cho hiệu quả rất rõ rệt.

Tuy nhiên, thuốc cũng có một số tác dụng phụ phổ biến là sốt, đau đầu, chóng mặt, khó chịu, hình thành khối máu tụ tại chỗ tiêm, các phản ứng liên quan đến truyền dịch. Sevenfact chống chỉ định ở những bệnh nhân bị dị ứng hoặc quá mẫn với thỏ hoặc protein của thỏ.

Bệnh nhân mắc bệnh máu khó đông A hoặc B kèm theo các yếu tố nguy cơ khác có thể có nguy cơ bị tai biến huyết khối ở động mạch và tĩnh mạch cao hơn. Ngoài ra, các phản ứng quá mẫn, bao gồm sốc phản vệ, cũng có thể xảy ra khi sử dụng thuốc. Các chuyên gia khuyên, nếu có bất kỳ triệu chứng nào của tai biến huyết khối hoặc của phản ứng quá mẫn, hãy ngưng sử dụng Sevenfact và liên hệ với bác sĩ ngay lập tức.

Hà Xuân Nam

((Theo drugs.com 1/4/2020))