Thử nghiệm lâm sàng trong y khoa: Nhiệm vụ khoa học và bước ngoặt thu hút dòng vốn R&D toàn cầu

Đột phá về thể chế, xóa "độ trễ" tiếp cận thuốc mới

Trục đầu tư R&D dược phẩm toàn cầu đang có sự tái cấu trúc mạnh mẽ với xu hướng chuyển dịch dòng vốn từ các quốc gia phương Tây sang khu vực Châu Á - Thái Bình Dương. Từ vai trò trung gian thử nghiệm hoặc gia công chi phí thấp, khu vực này đang vươn lên thành một trung tâm đổi mới sáng tạo y sinh mới.

Trong bối cảnh đó, Quyết định số 21/2026/QĐ-TTg của Thủ tướng Chính phủ đưa công nghệ sinh học và y sinh tiên tiến vào danh mục ưu tiên quốc gia là bước đi mang tính chiến lược và kịp thời. Đối với ngành y tế, việc phát triển hoạt động thử nghiệm lâm sàng không dừng lại ở phạm vi kỹ thuật chuyên môn, mà đã nâng tầm thành nhiệm vụ chính trị - khoa học cốt lõi.

Sự chuyển dịch tư duy này cũng là điều kiện tiên quyết để Bộ Y tế thực hiện vai trò quản lý vĩ mô, chủ động đưa hệ thống y tế Việt Nam tham gia vào chuỗi giá trị và cạnh tranh sòng phẳng trên thị trường R&D toàn cầu.

Để hiện thực hóa định hướng chiến lược từ Quyết định số 21/2026/QĐ-TTg, việc xây dựng hành lang pháp lý đồng bộ, đạt chuẩn quốc tế là điều kiện mang tính quyết định. Sự ra đời của Thông tư số 50/2025/TT-BYT quy định về thử thuốc trên lâm sàng chính là bước đột phá về thể chế của Bộ Y tế. Thông tư chuẩn hóa các quy trình thẩm định, xét duyệt và giám sát đạo đức nghiên cứu theo thông lệ quốc tế, tạo hành lang pháp lý minh bạch để các tập đoàn dược phẩm đa quốc gia đưa nghiên cứu lâm sàng quy mô toàn cầu vào Việt Nam.

Tại hội thảo "Phát triển sản phẩm mới, công nghệ chiến lược, sản phẩm công nghệ chiến lược lĩnh vực Y tế: Nghiên cứu phát triển, xây dựng chiến lược, thử nghiệm lâm sàng" diễn ra cuối tháng 6/2026, Thứ trưởng Bộ Y tế Nguyễn Tri Thức nhấn mạnh, Việt Nam đang có nhiều lợi thế để tạo đột phá trong nghiên cứu, ứng dụng công nghệ cao vào y học. Điều quan trọng lúc này là mạnh dạn đổi mới cơ chế, tận dụng nguồn lực và đẩy nhanh việc đưa các sản phẩm khoa học công nghệ vào thực tiễn khám chữa bệnh.

Thứ trưởng Bộ Y tế Nguyễn Tri Thức.

Cũng tại hội thảo, TS. Nguyễn Ngô Quang, Cục trưởng Cục Khoa học Công nghệ và Đào tạo (Bộ Y tế) nhấn mạnh, hệ thống quản lý thử nghiệm lâm sàng vắc-xin và thuốc của Việt Nam (NRA Vietnam) đã được Tổ chức Y tế Thế giới (WHO) đánh giá đạt mức độ hoàn thiện ML2 với tỉ lệ điểm tối đa lên tới 94%. Đây là minh chứng cho năng lực quản lý nhà nước an toàn, minh bạch và chuẩn mực.

Nâng tầm năng lực nội sinh

Trong cục diện cạnh tranh quốc tế, sự ra đời của Thông tư 50/2025/TT-BYT giúp cắt giảm tối đa thủ tục hành chính nhưng vẫn bảo đảm nghiêm ngặt tiêu chuẩn an toàn và y đức. TS. Võ Thị Nhị Hà (Cục Khoa học Công nghệ và Đào tạo) cho rằng, Thông tư số 50/2025/TT-BYT giúp giải quyết triệt để bài toán hành chính để đưa thuốc mới đến với người bệnh nhanh nhất thông qua 4 đột phá cốt lõi, đó là: Xóa "độ trễ" pháp lý quốc tế; Cắt giảm thời gian thẩm định hạ tầng; Tốc độ hóa quy trình nhờ phân luồng nguy cơ; Tháo gỡ rào cản thực địa và xuất nhập khẩu.

Bàn về kế hoạch thu hút đầu tư TNLS đa quốc gia, TS. Võ Thị Nhị Hà cho biết Thông tư 50/2025/TT-BYT tập trung vào 4 đột phá: Xóa độ trễ pháp lý, cắt giảm thời gian thẩm định hạ tầng, phân luồng nguy cơ để tăng tốc độ và tháo gỡ rào cản xuất nhập khẩu.

Từ đó, thông tư sẽ tạo điều kiện thuận lợi để các tập đoàn dược phẩm đa quốc gia mang những nghiên cứu quy mô toàn cầu đến Việt Nam, quyền lợi của người bệnh cũng tăng lên đáng kể. Thay vì chờ nhiều năm để nhập khẩu các loại thuốc phát minh sau khi đã lưu hành tại phương Tây, người bệnh hiểm nghèo, bệnh hiếm sẽ có cơ hội tiếp cận trực tiếp các liệu pháp điều trị tiên tiến ngay trong giai đoạn nghiên cứu.

Người bệnh sẽ có cơ hội tiếp cận liệu pháp điều trị tiên tiến trong giai đoạn nghiên cứu.

Không dừng lại ở quyền lợi trực tiếp của người bệnh, việc kiến tạo hệ sinh thái thử nghiệm lâm sàng chuẩn quốc tế còn là đòn bẩy chiến lược để nâng cấp toàn diện năng lực nội sinh của ngành y tế.

Trước hết, hoạt động này thúc đẩy mạnh mẽ trình độ thực hành y khoa dựa trên bằng chứng (Evidence-Based Medicine) cho đội ngũ y bác sĩ. Việc tham gia trực tiếp vào các nghiên cứu đa quốc gia đòi hỏi chuyên gia y tế trong nước tuân thủ nghiêm ngặt phác đồ điều trị, quy trình kỹ thuật và tư duy phân tích dữ liệu tiệm cận chuẩn quốc tế.

Cùng với đó, thử nghiệm lâm sàng quy mô lớn là động lực trực tiếp để hiện đại hóa hạ tầng công nghệ y tế. Để đáp ứng bộ tiêu chí khắt khe của các tập đoàn đa quốc gia, hệ thống phòng xét nghiệm trung tâm (Central Lab) tại các viện, bệnh viện buộc phải nâng cấp năng lực thiết bị chuyên sâu. Toàn bộ quy trình vận hành, quản lý dữ liệu lâm phải số hóa đồng bộ, tạo bước đột phá thực chất cho tiến trình chuyển đổi số.

Nhìn nhận từ thực tế triển khai, TS.BS CKII Nguyễn Văn Định - Nguyên Trưởng khoa Ngoại vú Bệnh viện K; Nguyên Phó Viện trưởng Viện Nghiên cứu Phòng chống Ung thư; Khoa Ung bướu - Hệ thống Bệnh viện Lạc Việt khẳng định:"Việc triển khai các thử nghiệm lâm sàng pha III toàn cầu, nhất là ở các lĩnh vực có mức độ phức tạp cao, đòi hỏi sự tuân thủ tuyệt đối chuẩn mực GCP ngay từ đầu. Chất lượng của một đơn vị thử nghiệm lâm sàng không chỉ dừng lại ở hạ tầng hay nhân sự, mà nằm ở ‘văn hóa vận hành’ chuyên nghiệp. Đó là khi mọi quy trình (SOP) được thực hiện nhất quán trên toàn bộ vòng đời nghiên cứu, từ khâu quản lý dữ liệu, hồ sơ đến báo cáo biến cố bất lợi. Chính văn hóa làm việc kỷ luật và minh bạch này là chìa khóa để các đơn vị y tế Việt Nam vượt qua những đợt thanh tra nghiêm ngặt từ nhà tài trợ quốc tế, qua đó khẳng định năng lực tự chủ và sự chuyên nghiệp trong bối cảnh toàn cầu hóa".

TS.BS CKII Nguyễn Văn Định - Nguyên Trưởng khoa Ngoại vú Bệnh viện K; Nguyên Phó Viện trưởng Viện Nghiên cứu Phòng chống Ung thư; Khoa Ung bướu - Hệ thống Bệnh viện Lạc Việt.

Hạ tầng và nhân lực chuẩn quốc tế sẽ thiết lập nên mặt bằng chăm sóc sức khỏe mới. Dữ liệu lâm sàng thành công trên chính thể trạng người Việt là cơ sở khoa học chính xác nhất để Bộ Y tế tối ưu hóa các phác đồ điều trị đại trà, củng cố vững chắc an ninh y tế quốc gia.

Có thể thấy, phát triển thử nghiệm lâm sàng chính là tầm nhìn chiến lược dài hạn, khẳng định vị thế y sinh của Việt Nam trên bản đồ R&D toàn cầu, từ đó góp phần bảo vệ sức khỏe nhân dân trong kỷ nguyên mới.