"Vua của các loại ung thư" đã có thuốc chữa, giảm 60% nguy cơ tử vong

Thuốc Daraxonrasib - cứu tinh của những người không may bị ung thư tuyến tụy. Ảnh: Pajhwok.

Thuốc Daraxonrasib được chỉ định cho bệnh nhân trưởng thành mắc ung thư biểu mô tuyến tụy di căn có đột biến RAS, từng được điều trị toàn thân ít nhất một lần.

Trong thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 RASolute 302, 500 bệnh nhân ung thư tuyến tụy di căn đã qua điều trị được chia ngẫu nhiên thành các nhóm để so sánh.

Kết quả cho thấy, nhóm sử dụng Daraxonrasib có thời gian sống thêm toàn bộ trung vị 13,2 tháng, so với 6,7 tháng ở nhóm điều trị bằng hóa trị truyền thống. Như vậy, thuốc giúp giảm khoảng 60% nguy cơ tử vong.

Mức cải thiện này được đánh giá là đáng kể, bởi nhiều thuốc mới trước đây trong cùng lĩnh vực thường chỉ giúp kéo dài thời gian sống thêm khoảng 1-2 tháng.

Nhắm vào “mắt xích” khó điều trị của ung thư tuyến tụy

RAS từ lâu được xem là một trong những mục tiêu điều trị ung thư khó chinh phục nhất. Theo bài viết, các đột biến trong họ protein RAS liên quan đến hơn 90% trường hợp ung thư biểu mô tuyến tụy, nhưng trước đây các thuốc nhắm trúng đích (thuốc đích) RAS được phê duyệt chủ yếu là thuốc ức chế KRAS G12C.

Vấn đề là đột biến KRAS G12C chỉ chiếm khoảng 1-2% số bệnh nhân ung thư tuyến tụy, nên những thuốc này chỉ có thể đáp ứng nhu cầu điều trị của một tỷ lệ rất nhỏ người bệnh.

Daraxonrasib được kỳ vọng mở rộng phạm vi điều trị khi hướng tới nhiều dạng đột biến RAS, thay vì chỉ tập trung vào một biến thể cụ thể.

Quyết định của FDA lần này cũng được đưa ra sớm hơn vài tháng so với kế hoạch ban đầu, với mục tiêu nhanh chóng bổ sung một lựa chọn điều trị có khả năng mang lại lợi ích sống còn thực sự cho nhóm bệnh nhân vốn có tiên lượng rất xấu.

Thành công này có ý nghĩa đặc biệt bởi protein RAS từ lâu được coi là mục tiêu "không thể chế thuốc". Đột biến dòng protein này là nguyên nhân kích hoạt hơn 90% các ca ung thư tuyến tụy dạng biểu mô ống. Trước đó, cả 6 loại thuốc đích RAS được cấp phép trên toàn cầu đều chỉ là chất ức chế KRAS G12C — biến thể đột biến vốn chỉ chiếm vỏn vẹn 1% - 2% ở bệnh nhân ung thư tụy, gần như không thể đáp ứng nhu cầu điều trị lâm sàng cho đại đa số người bệnh.

Quyền Cục trưởng FDA Kyle Diamantas cho biết thương vụ phê duyệt này được hoàn tất sớm hơn dự kiến vài tháng nhằm nhanh chóng mang lại cơ hội sống thực sự cho những bệnh nhân mắc căn bệnh lịch sử nan y này. Hạ nghị sĩ bang Alabama Terri Sewell cũng tuyên bố đây là "chắc chắn là một chiến thắng lịch sử". Mẹ của bà từng qua đời vì ung thư tuyến tụy, nên bà hiểu rất rõ loại thuốc mới này sẽ mang lại niềm hy vọng hoàn toàn mới cho biết bao gia đình.

Giá thuốc lên tới 478.000 USD mỗi năm

Bên cạnh hiệu quả điều trị, mức giá của Daraxonrasib cũng thu hút sự chú ý.

Theo thông tin do doanh nghiệp công bố, giá tại thị trường Mỹ là 39.800 USD/tháng. Nếu điều trị trong một năm, chi phí có thể lên tới khoảng 478.000 USD, (tương đương khoảng 11,5 tỷ VNĐ).

Tuy nhiên, hãng dược cho biết bệnh nhân đáp ứng điều kiện được bảo hiểm thương mại chi trả có thể có mức đồng chi trả thấp tới 0 USD. Một số bệnh nhân thu nhập thấp cũng có thể được hỗ trợ thông qua các chương trình hỗ trợ bệnh nhân của công ty.

Việc FDA phê duyệt Daraxonrasib (tên thương mại Rasonque), sớm hơn dự kiến vài tháng nhằm nhanh chóng mang lại cơ hội sống thực sự cho những bệnh nhân mắc căn bệnh lịch sử nan y ung thư tụy. Ảnh: Globalhealthcaremagazine.

Vì sao ung thư tuyến tụy được gọi là “vua ung thư”?

Ung thư tuyến tụy không phải loại ung thư phổ biến nhất. Sở dĩ thường được gọi là “vua ung thư” chủ yếu vì căn bệnh này có tiên lượng thuộc nhóm xấu nhất.

Theo số liệu mới nhất của Hiệp hội Ung thư Mỹ (ACS) dựa trên cơ sở dữ liệu SEER, nếu ung thư tuyến tụy được phát hiện khi khối u vẫn còn khu trú trong tuyến tụy, tỷ lệ sống sau 5 năm đạt khoảng 44%.

Khi ung thư đã lan tới các hạch bạch huyết hoặc mô lân cận, tỷ lệ này giảm xuống còn 17%. Đáng chú ý, với những trường hợp đã di căn, tỷ lệ sống 5 năm chỉ còn khoảng 3%.

Điều đó lý giải vì sao việc phát triển những thuốc có khả năng tác động trực tiếp vào cơ chế phân tử thúc đẩy ung thư tuyến tụy được giới y khoa đặc biệt quan tâm.

Trung Quốc đứng trước nhu cầu điều trị rất lớn

Trung Quốc hiện là quốc gia có số ca ung thư tuyến tụy mới được chẩn đoán thuộc nhóm cao nhất thế giới. Theo dữ liệu Cơ quan Nghiên cứu Ung thư Quốc tế (IARC), năm 2025 Trung Quốc ghi nhận khoảng 134.000 ca ung thư tuyến tụy mới, chiếm hơn 1/5 tổng số ca mới trên toàn cầu.

Sự xuất hiện của Daraxonrasib vì vậy không chỉ mở thêm một lựa chọn điều trị cho bệnh nhân ung thư tuyến tụy di căn, mà còn có thể thúc đẩy cuộc đua phát triển thuốc pan-RAS trên toàn cầu, trong đó các doanh nghiệp dược Trung Quốc đang nhanh chóng tăng tốc.

Việc nghiên cứu thuốc pan-RAS tại Trung Quốc đang được đẩy mạnh theo hai hướng công nghệ chính, với nhiều ứng viên đã bước vào giai đoạn thử nghiệm lâm sàng ban đầu.

Một số doanh nghiệp cho biết ngay sau khi các thử nghiệm được khởi động, họ nhận được lượng lớn bệnh nhân quan tâm và đăng ký tham gia. Thậm chí, một số người Hoa ở nước ngoài cũng chủ động tìm cách trở về Trung Quốc để tham gia các chương trình thử nghiệm.